Aerpio Therapeutics, Inc. je nová biofarmaceutická společnost se sídlem v Cincinnati, Ohio, která se zaměřuje na vývoj nových terapií cévních onemocnění, včetně diabetického makulárního edému (DME) a věkem podmíněné makulární degenerace (AMD).

Tento týden společnost Aerpio oznámila pozitivní výsledky klinických zkoušek přípravku AKB-9778, který vykazuje potenciál pro samostatně podávanou subkutánní léčbu DME a nabízí alternativu k současnému léčebnému standardu EYLEA, Avastinu a Lucentisu, podávaným prostřednictvím očních injekcí.

Ještě nepojmenovaný přípravek AKB-9778 prokázal slibné výsledky v úvodních studiích na laboratorních myších, jak bylo uvedeno v září 2014 v časopise The Journal of Clinical Investigation, a následně byly zahájeny dvě nové klinické studie na lidech: studie TIME-1 DME (dokončena) a studie TIME-2 DME (probíhá).

Více o AKB-9778 a diabetickém makulárním edému

Od společnosti Aerpio Therapeutics oznamuje zveřejnění preklinických údajů o AKB-9778 pro běžná oční onemocnění na BusinessWire:

Aerpio Therapeutics, Inc, oznámila zveřejnění předklinických údajů, které prokazují, že hlavní kandidát, AKB-9778, snižuje abnormální růst a únik krevních cév u myších modelů očních onemocnění, jako je diabetický makulární edém (DME) a věkem podmíněná makulární degenerace.

Tyto údaje byly zveřejněny ve spolupráci s výzkumníky z Johns Hopkins School of Medicine, Max Planck Institute a Duke University. AKB-9778 je malá molekula aktivátoru Tie2, která je v současné době ve fázi 2 klinické studie pro léčbu DME.

“Důležité je, že výsledky podporují přínos AKB-9778 buď jako monoterapie, nebo jako doplněk k anti-VEGF přípravkům . Celkově tyto výsledky silně podporují náš probíhající vývojový program u pacientů s diabetickým onemocněním oka a rozšíření programu na další závažná onemocnění sítnice, jako je vlhká věkem podmíněná makulární degenerace a okluze sítnicové žíly,” uvedl doktor Kevin Peters, vědecký ředitel společnosti Aerpio.

“Ukázali jsme také, že AKB-9778 je v těchto modelech účinný při podání buď přímo do oka, nebo při systémovém podání formou podkožních injekcí. Vzhledem k vysokým nákladům a nepohodlnosti současné léčby onemocnění sítnice, která se obvykle aplikuje přímo do oka pacienta v ordinaci lékaře, jsme se snažili vyvinout AKB-9778 jako potenciální samostatně podávanou podkožní alternativu, která by mohla být použita jako monoterapie nebo potenciálně anti-VEGF látky.”

O diabetickém makulárním edému (DME)

Diabetický makulární edém (DME) se může objevit u lidí s diabetem, když krevní cévy sítnice začnou prosakovat do makuly, části oka zodpovědné za detailní centrální vidění. Tyto úniky způsobují zhrubnutí a otok makuly, což následně vytváří postupné zkreslení centrálního vidění.

Ačkoli tento otok nevede vždy k závažné ztrátě zraku nebo slepotě, může způsobit významnou ztrátu centrálního neboli detailního vidění a je hlavní příčinou ztráty zraku u lidí s diabetickou retinopatií.

Léčba anti-VEGF a diabetický makulární edém (DME)

Angiogeneze je termín označující růst nových cév a hraje klíčovou roli v normálním vývoji tělesných orgánů a tkání. Někdy však může dojít k nadměrnému a abnormálnímu vývoji cév u onemocnění, jako je rakovina (nádorový růst) a krvácení do sítnice a makuly.

Zaměření současné antiangiogenní léčby je na snížení hladiny určitého proteinu (vaskulárního endoteliálního růstového faktoru neboli VEGF), který stimuluje abnormální růst cév v sítnici a makule; proto jsou tyto léky klasifikovány jako anti-VEGF léčba.

V současné době se tyto léky podávají injekcí přímo do oka po znecitlivění povrchu. Mezi v současnosti používané anti-VEGF léky patří EYLEA, Avastin a Lucentis.

O klinických studiích

Většina klinických studií se označuje jako fáze 1, 2 nebo 3 podle otázek, na které se studie snaží odpovědět:

• Ve fázi 1 klinických studií vědci poprvé testují nový lék nebo léčbu na malé skupině lidí (20-80), aby zhodnotili jeho bezpečnost, určili bezpečné a účinné rozmezí dávkování a zjistili možné vedlejší účinky.
• V klinických hodnoceních fáze 2a/2b se studovaný lék nebo léčba podává větší skupině lidí (100-300), aby se zjistilo, zda je účinný, a dále se vyhodnotila jeho bezpečnost.
• V 3. fázi klinických studií se studovaný lék nebo léčba podává ještě větší skupině lidí (1 000-3 000), aby se potvrdila jeho účinnost, sledovaly se nežádoucí účinky, porovnával se s běžně používanou léčbou a shromažďovaly se informace, které umožní bezpečné používání léku nebo léčby.
• Ve 4. fázi studií, poté co Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) lék schválí, se v pokračujících studiích zjišťují další informace, jako jsou rizika, vedlejší účinky, přínosy a optimální použití léku.

Ukončená studie fáze 1b/2a TIME-1 DME s názvem Bezpečnost a pilotní účinnost AKB-9778 u subjektů s diabetickým makulárním edémem hodnotila bezpečnost a účinnost jednoho měsíce podávání subkutánních injekcí AKB-9778 dvakrát denně u 24 subjektů s DME. Léčba byla dobře snášena a u některých subjektů zlepšila zrakovou ostrost.

Probíhající studie fáze 2 TIME-DME s názvem Safety and Efficacy of AKB-9778 as Monotherapy or Adjunctive to Ranibizumab Compared to Ranibizumab Monotherapy in Subjects with Diabetic Macular Edema bude hodnotit bezpečnost a účinnost AKB-9778 samostatně a v kombinaci s ranibizumabem po dobu tří měsíců u subjektů s DME.

Další informace

Ze společnosti Aerpio Therapeutics na výročním zasedání ARVO prostřednictvím tiskové zprávy společnosti Aerpio:

“Alternativní terapie jsou potřebné pro léčbu pacientů s DME, u kterých přetrvává makulární edém a ztráta zraku navzdory častým injekcím anti-VEGF, a také pro pacienty, kteří nechtějí nebo netolerují intravitreální injekce,” řekl doktor Jeffrey Heier, Ophthalmic Consultants of Boston.

“Na základě těchto prvních klinických údajů může AKB-9778 představovat alternativu, kterou si budou pacienti podávat sami a která by mohla být užitečná při léčbě diabetického makulárního edému.”

VisionAware bude i nadále informovat o výsledcích tohoto probíhajícího, avšak zatím neověřeného výzkumu, jakmile budou k dispozici.

.