Aerpio Therapeutics, Inc. est une nouvelle société biopharmaceutique basée à Cincinnati, Ohio, qui se concentre sur le développement de nouvelles thérapies pour les maladies vasculaires, notamment l’œdème maculaire diabétique (OMD) et la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA).

Cette semaine, Aerpio a annoncé des résultats d’essais cliniques positifs pour AKB-9778, qui montre un potentiel pour le traitement sous-cutané auto-administré de l’OMD, offrant une alternative à la norme de traitement actuelle de EYLEA, Avastin et Lucentis, administrée par injection oculaire.

L’AKB-9778, qui n’a pas encore de nom, s’est montré prometteur lors des premiers essais sur des souris de laboratoire, comme l’a rapporté l’édition de septembre 2014 de The Journal of Clinical Investigation, et a ensuite lancé deux nouveaux essais cliniques chez l’homme : l’étude TIME-1 sur l’OMD (terminée) et l’étude TIME-2 sur l’OMD (en cours).

Plus d’informations sur AKB-9778 et l’œdème maculaire diabétique

From Aerpio Therapeutics Announces Publication of Preclinical Data on AKB-9778 for Common Eye Diseases at BusinessWire:

Aerpio Therapeutics, Inc, a annoncé la publication de données précliniques démontrant que son candidat principal, l’AKB-9778, réduit la croissance et la fuite anormales des vaisseaux sanguins dans des modèles murins de maladies ophtalmiques, telles que l’œdème maculaire diabétique (OMD) et la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

Ces données ont été publiées en collaboration avec des chercheurs de la Johns Hopkins School of Medicine, de l’Institut Max Planck et de l’Université Duke. L’AKB-9778 est une petite molécule activatrice de Tie2 qui fait actuellement l’objet d’une étude clinique de phase 2 pour le traitement de l’OMD.

“De manière importante, les résultats soutiennent le bénéfice de l’AKB-9778 en tant que monothérapie ou en tant qu’adjuvant aux agents anti-VEGF . Pris dans leur ensemble, les résultats soutiennent fortement notre programme de développement en cours chez les patients atteints de maladie oculaire diabétique et l’expansion du programme dans d’autres maladies rétiniennes majeures telles que la dégénérescence maculaire liée à l’âge humide et l’occlusion veineuse rétinienne “, a déclaré Kevin Peters, MD, directeur scientifique d’Aerpio.

” Nous avons également montré que l’AKB-9778 était efficace dans ces modèles lorsqu’il était administré soit directement dans l’œil, soit par voie systémique par des injections sous-cutanées. Compte tenu du coût élevé et de l’inconvénient des thérapies actuelles pour les maladies de la rétine, qui sont généralement injectées directement dans l’œil du patient au cabinet du médecin, nous avons cherché à développer l’AKB-9778 comme une alternative potentielle auto-administrée par voie sous-cutanée qui pourrait être utilisée comme une mono thérapie ou potentiellement des agents anti-VEGF.”

A propos de l’œdème maculaire diabétique (OMD)

L’œdème maculaire diabétique (OMD) peut se produire chez les personnes atteintes de diabète lorsque les vaisseaux sanguins rétiniens commencent à fuir dans la macula, la partie de l’œil responsable de la vision centrale détaillée. Ces fuites provoquent l’épaississement et le gonflement de la macula, ce qui, à son tour, crée une distorsion progressive de la vision centrale.

Bien que ce gonflement n’entraîne pas toujours une perte de vision sévère ou la cécité, il peut provoquer une perte importante de la vision centrale, ou des détails, et constitue la principale cause de perte de vision chez les personnes atteintes de rétinopathie diabétique.

Traitements anti-VEGF et œdème maculaire diabétique (OMD)

L’angiogenèse est un terme utilisé pour décrire la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins et joue un rôle crucial dans le développement normal des organes et des tissus du corps. Parfois, cependant, un développement excessif et anormal des vaisseaux sanguins peut se produire dans des maladies telles que le cancer (croissance tumorale) et les hémorragies rétiniennes et maculaires.

L’objectif des traitements médicamenteux anti-angiogéniques actuels est de réduire le niveau d’une protéine particulière (facteur de croissance endothélial vasculaire, ou VEGF) qui stimule la croissance anormale des vaisseaux sanguins dans la rétine et la macula ; ces médicaments sont donc classés comme des traitements anti-VEGF.

À l’heure actuelle, ces médicaments sont administrés par injection directement dans l’œil après que la surface ait été engourdie. Les médicaments anti-VEGF actuellement utilisés comprennent l’EYLEA, l’Avastin et le Lucentis.

A propos des essais cliniques

La plupart des essais cliniques sont désignés comme étant de phase 1, 2 ou 3, en fonction des questions auxquelles l’étude cherche à répondre :

• Dans les essais cliniques de phase 1, les chercheurs testent pour la première fois un nouveau médicament ou traitement sur un petit groupe de personnes (20-80) afin d’évaluer sa sécurité, de déterminer une fourchette de dosage sûre et efficace et d’identifier les effets secondaires possibles.
• Dans les essais cliniques de phase 2a/2b, le médicament ou le traitement à l’étude est administré à un groupe plus important de personnes (100-300) afin de déterminer s’il est efficace et d’évaluer plus précisément sa sécurité.
• Dans les études de phase 3, le médicament ou le traitement à l’étude est administré à des groupes encore plus importants de personnes (1 000-3 000) pour confirmer son efficacité, surveiller les effets secondaires, le comparer aux traitements couramment utilisés et recueillir des informations qui permettront d’utiliser le médicament ou le traitement en toute sécurité.
• Dans les études de phase 4, après que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le médicament, des études continues détermineront des informations supplémentaires, telles que les risques, les effets secondaires, les avantages et l’utilisation optimale du médicament.

L’étude TIME-1 DME de phase 1b/2a terminée, intitulée Safety and Pilot Efficacy of AKB-9778 in Subjects with Diabetic Macular Edema, a évalué la sécurité et l’efficacité d’un mois d’injections sous-cutanées biquotidiennes d’AKB-9778 chez 24 sujets atteints de DME. Le traitement a été bien toléré et a amélioré l’acuité visuelle chez certains sujets.

L’étude TIME-DME de phase 2 en cours, intitulée Safety and Efficacy of AKB-9778 as Monotherapy or Adjunctive to Ranibizumab Compared to Ranibizumab Monotherapy in Subjects with Diabetic Macular Edema, évaluera la sécurité et l’efficacité de l’AKB-9778 seul et en association avec le ranibizumab pendant trois mois chez des sujets atteints d’OMD.

Informations complémentaires

D’Aerpio Therapeutics à la réunion annuelle de l’ARVO, via un communiqué d’Aerpio :

“Des thérapies alternatives sont nécessaires pour traiter les patients atteints d’OMD qui présentent un œdème maculaire persistant et une perte de vision malgré des injections fréquentes d’anti-VEGF et aussi pour les patients qui ne veulent pas ou ne tolèrent pas les injections intravitréennes”, a déclaré Jeffrey Heier, MD, Ophthalmic Consultants of Boston.

“Sur la base de ces premières données cliniques, l’AKB-9778 pourrait fournir une alternative auto-administrée par le patient qui pourrait être utile dans le traitement de l’œdème maculaire diabétique.”

VisionAware continuera à rapporter les résultats de cette recherche en cours, mais encore non prouvée, dès qu’ils seront disponibles.

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