Aerpio Therapeutics, Inc. è una nuova società biofarmaceutica con sede a Cincinnati, Ohio, focalizzata sullo sviluppo di nuove terapie per le malattie vascolari, tra cui l’edema maculare diabetico (DME) e la degenerazione maculare senile (AMD).

Questa settimana, Aerpio ha annunciato risultati positivi della sperimentazione clinica per AKB-9778, che mostra il potenziale per il trattamento sottocutaneo auto-somministrato di DME, offrendo un’alternativa all’attuale standard di trattamento di EYLEA, Avastin e Lucentis, somministrato tramite iniezione oculare.

L’AKB-9778, ancora senza nome, ha dimostrato di essere promettente nelle prove iniziali con topi di laboratorio, come riportato nell’edizione di settembre 2014 di The Journal of Clinical Investigation, e successivamente ha avviato due nuovi studi clinici umani: lo studio TIME-1 DME (completato) e lo studio TIME-2 DME (in corso).

Più su AKB-9778 e l’edema maculare diabetico

Da Aerpio Therapeutics annuncia la pubblicazione di dati preclinici su AKB-9778 per le malattie oculari comuni a BusinessWire:

Aerpio Therapeutics, Inc, ha annunciato la pubblicazione di dati preclinici che dimostrano che il candidato principale, AKB-9778, riduce la crescita anormale dei vasi sanguigni e le perdite in modelli murini di malattie oftalmiche, come l’edema maculare diabetico (DME) e la degenerazione maculare legata all’età.

Questi dati sono stati pubblicati in collaborazione con ricercatori della Johns Hopkins School of Medicine, del Max Planck Institute e della Duke University. AKB-9778 è un attivatore di piccole molecole di Tie2 attualmente in uno studio clinico di fase 2 per il trattamento di DME.

“È importante che i risultati supportino il beneficio di AKB-9778 come monoterapia o come aggiunta agli agenti anti-VEGF. Presi insieme, i risultati supportano fortemente il nostro programma di sviluppo in corso nei pazienti con malattia dell’occhio diabetico e l’espansione del programma in altre importanti malattie retiniche come la degenerazione maculare umida legata all’età e l’occlusione della vena retinica”, ha detto Kevin Peters, MD, Chief Scientific Officer di Aerpio.

“Abbiamo anche dimostrato che AKB-9778 era efficace in questi modelli quando somministrato direttamente nell’occhio o quando dato sistemicamente da iniezioni sottocutanee. Dato l’alto costo e la scomodità delle attuali terapie per le malattie retiniche, che sono tipicamente iniettate direttamente nell’occhio del paziente presso l’ufficio del medico, abbiamo cercato di sviluppare AKB-9778 come una potenziale alternativa sottocutanea auto-somministrata che potrebbe essere utilizzata come una terapia mono o potenzialmente agenti anti-VEGF.”

Informazioni sull’edema maculare diabetico (DME)

L’edema maculare diabetico (DME) può verificarsi nelle persone con diabete quando i vasi sanguigni della retina iniziano a perdere nella macula, la parte dell’occhio responsabile della visione centrale dettagliata. Queste perdite causano l’ispessimento e il gonfiore della macula, che, a sua volta, crea una distorsione progressiva della visione centrale.

Anche se questo gonfiore non porta sempre a una grave perdita della vista o alla cecità, può causare una perdita significativa della visione centrale, o di dettaglio, ed è la causa principale della perdita della vista nelle persone con retinopatia diabetica.

Trattamenti anti-VEGF ed edema maculare diabetico (DME)

L’angiogenesi è un termine usato per descrivere la crescita di nuovi vasi sanguigni e gioca un ruolo fondamentale nel normale sviluppo degli organi e dei tessuti del corpo. A volte, tuttavia, lo sviluppo eccessivo e anormale dei vasi sanguigni può verificarsi in malattie come il cancro (crescita tumorale) e l’emorragia retinica e maculare.

L’obiettivo degli attuali trattamenti farmacologici anti-angiogenetici è quello di ridurre il livello di una particolare proteina (fattore di crescita endoteliale vascolare, o VEGF) che stimola la crescita anormale dei vasi sanguigni nella retina e nella macula; quindi, questi farmaci sono classificati come trattamenti anti-VEGF.

Al momento, questi farmaci sono somministrati tramite iniezione direttamente nell’occhio dopo che la superficie è stata intorpidita. I farmaci anti-VEGF attualmente in uso includono EYLEA, Avastin e Lucentis.

Sugli studi clinici

La maggior parte degli studi clinici sono designati come Fase 1, 2, o 3, in base alle domande a cui lo studio cerca di rispondere:

• Negli studi clinici di Fase 1, i ricercatori testano un nuovo farmaco o trattamento in un piccolo gruppo di persone (20-80) per la prima volta per valutare la sua sicurezza, determinare un intervallo di dosaggio sicuro ed efficace, e identificare possibili effetti collaterali.
• Negli studi clinici di fase 2a/2b, il farmaco o il trattamento in studio viene somministrato a un gruppo più ampio di persone (100-300) per determinare se è efficace e per valutare ulteriormente la sua sicurezza.
• Negli studi di fase 3, il farmaco o il trattamento in studio viene somministrato a gruppi ancora più grandi di persone (1.000-3.000) per confermare la sua efficacia, monitorare gli effetti collaterali, confrontarlo con i trattamenti comunemente usati, e raccogliere informazioni che permetteranno al farmaco o al trattamento di essere usato in modo sicuro.
• Negli studi di fase 4, dopo che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco, gli studi continui determineranno ulteriori informazioni, come i rischi del farmaco, gli effetti collaterali, i benefici e l’uso ottimale.

Lo studio di fase 1b/2a TIME-1 DME completato, intitolato Safety and Pilot Efficacy of AKB-9778 in Subjects with Diabetic Macular Edema, ha valutato la sicurezza e l’efficacia di un mese di iniezioni sottocutanee due volte al giorno di AKB-9778 in 24 soggetti con DME. Il trattamento è stato ben tollerato e ha migliorato l’acuità visiva in alcuni soggetti.

Lo studio di fase 2 TIME-DME in corso, intitolato Safety and Efficacy of AKB-9778 as Monotherapy or Adjunctive to Ranibizumab Compared to Ranibizumab Monotherapy in Subjects with Diabetic Macular Edema, valuterà la sicurezza e l’efficacia di AKB-9778 da solo e in combinazione con ranibizumab per tre mesi in soggetti con DME.

Informazioni aggiuntive

Dalla Aerpio Therapeutics all’ARVO Annual Meeting, tramite un comunicato stampa della Aerpio:

“Sono necessarie terapie alternative per trattare i pazienti con DME che hanno un edema maculare persistente e perdita della vista nonostante le frequenti iniezioni anti-VEGF e anche per i pazienti che non vogliono o non tollerano le iniezioni intravitreali”, ha detto Jeffrey Heier, MD, Ophthalmic Consultants of Boston.

“Sulla base di questi primi dati clinici, AKB-9778 può fornire un’alternativa auto-somministrata dal paziente che potrebbe essere utile nel trattamento dell’edema maculare diabetico.”

VisionAware continuerà a riportare i risultati di questa ricerca in corso, ancora non provata, non appena saranno disponibili.