Aerpio Therapeutics, Inc.は、オハイオ州シンシナティに拠点を置く新しいバイオ医薬品企業で、糖尿病黄斑浮腫（DME）や加齢黄斑変性（AMD）などの血管疾患の新しい治療法開発に注力しています。

今週、Aerpio社は、DMEの自己皮下治療の可能性を示すAKB-9778の良好な臨床試験結果を発表し、現在の治療標準であるEYLEA、アバスチン、ルセンティスに代わる、眼注射で投与する治療を提供することになります。

名称未定のAKB-9778は、The Journal of Clinical Investigationの2014年9月号で報告されたように、実験用マウスを用いた初期試験で有望性を示し、その後、新たに2つのヒト臨床試験、TIME-1 DME試験（終了）とTIME-2 DME試験（進行中）が開始されました。

AKB-9778と糖尿病性黄斑浮腫の詳細

ビジネスワイヤでAerpio Therapeutics Announces of Preclinical Data on AKB-9778 for Common Eye Diseasesから：

Aerpio Therapeutics、Inc, このデータは、ジョンズ・ホプキンス大学医学部、マックス・プランク研究所、デューク大学の研究者との共同研究により発表されたものです。 AKB-9778は、低分子のTie2活性化剤で、現在、DMEの治療薬として第2相臨床試験が行われています。

「重要なことは、この結果が、単剤療法または抗VEGF薬の補助療法としてのAKB-9778の有用性を支持することです。 また、AKB-9778は、これらのモデルにおいて、眼球に直接投与した場合、あるいは皮下注射により全身に投与した場合にも有効であることを示しました」と、Aerpio社のChief Scientific OfficerであるKevin Peters（MD）は述べています。 網膜疾患に対する現在の治療法は、通常、医師の診察室で患者の眼に直接注射されるため、コストが高く不便であることから、我々は、単剤治療または潜在的に抗VEGF薬として使用可能な自己投与型の皮下代替薬としてAKB-9778を開発しようと努めました」。「

糖尿病黄斑浮腫（DME）について

糖尿病黄斑浮腫（DME）は、網膜血管が黄斑部（目の細かい中心視力を司る部分）に漏れ始めると、糖尿病の患者さんに発症することがあります。

この腫れは、必ずしも重度の視力低下や失明につながるわけではありませんが、中心視力や詳細視力の著しい低下を引き起こすことがあり、糖尿病網膜症患者における視力低下の主な原因となっています。

抗VEGF治療薬と糖尿病黄斑浮腫（DME）

血管新生は、新しい血管の成長を表す用語で、体の器官や組織が正常に発達するために重要な役割を果たしています。 しかし、時には、がん（腫瘍の増殖）や網膜・黄斑出血などの疾患において、過剰で異常な血管の発達が起こることがあります。

現在の抗血管新生薬治療の焦点は、網膜と黄斑の異常な血管の成長を刺激する特定のタンパク質（血管内皮成長因子、またはVEGF）のレベルを減らすことであり、したがって、これらの薬は抗VEGF治療として分類されます。 現在使用されている抗VEGF薬には、アイリーア、アバスチン、ルセンティスが含まれる。

臨床試験について

ほとんどの臨床試験は、答えを求めている質問に基づいて、第1相、第2相、第3相と指定されています。

• 第1相臨床試験では、新しい薬や治療法を初めて少人数（20～80名）で試し、安全性の評価、安全かつ有効な投与量範囲、起こり得る副作用を見極めるために行われます。
• 第2a/第2b相臨床試験では、試験薬や治療が有効かどうかを判断し、さらに安全性を評価するために、より多くの人々（100～300人）のグループに投与されます。
• 第3相試験では、有効性の確認、副作用のモニタリング、一般的に使用されている治療法との比較、薬や治療を安全に使用するための情報収集を目的として、さらに多くの人々（1000～3000人）に試験薬や治療法が投与されます。
• 第4相試験では、食品医薬品局（FDA）が薬剤を承認した後、継続的な試験により、薬剤のリスク、副作用、利点、最適な使用方法などの追加情報を決定します。

完了したフェーズ1b/2a TIME-1 DME試験（Safety and Pilot Efficacy of AKB-9778 in Subjects with Diabetic Macular Edema）は、DMEの被験者24名を対象に、AKB-9778の1日2回の皮下注射を1カ月間行った場合の安全性と有効性を評価した試験です。 また、現在実施中の第2相TIME-DME試験（Safety and Efficacy of AKB-9778 as Monotherapy or Adjunctive to Ranibizumab Compounded to Ranibizumab Monotherapy in Subjects with Diabetic Macular Edema）では、DMEの患者さんにおいて、3カ月間AKB-9778単独およびRanibizumabと併用して安全性と有効性を評価する予定です。

追加情報

ARVO年次総会におけるAerpio Therapeuticsより（Aerpio社ニュースリリースより）：

「抗VEGF注射を頻繁に受けても黄斑浮腫と視力低下が続くDME患者、また硝子体内注射を望まないか耐えられない患者に対する治療に代替療法が求められています」とOphthalmic Consultants of Bostonのジェフリー・ハイアー医学博士は述べ、次のように説明しました。

「これらの初期の臨床データに基づいて、AKB-9778は糖尿病性黄斑浮腫の治療に有用な、患者が自分で投与できる代替薬を提供できるかもしれません」

VisionAwareは、まだ証明されていないこの進行中の研究結果を、利用可能になり次第継続して報告する予定です。