Aerpio Therapeutics, Inc. é uma nova empresa biofarmacêutica baseada em Cincinnati, Ohio, focada no desenvolvimento de novas terapias para doenças vasculares, incluindo o edema macular diabético (DME) e a degeneração macular relacionada à idade (AMD).

Esta semana, a Aerpio anunciou resultados positivos de ensaios clínicos para AKB-9778, que mostra potencial para o tratamento subcutâneo auto-administrado do DME, oferecendo uma alternativa ao actual padrão de tratamento do AELE, Avastin e Lucentis, administrado através de injecção ocular.

O estudo TIME-1 DME (concluído) e o estudo TIME-2 DME (em progresso) demonstraram ser promissores nos ensaios iniciais com ratos de laboratório, como relatado na edição de Setembro de 2014 do The Journal of Clinical Investigation, e subsequentemente iniciaram dois novos ensaios clínicos em humanos: o estudo TIME-1 DME (concluído) e o estudo TIME-2 DME (em progresso).

Mais sobre AKB-9778 e Diabetic Macular Edema

Aerpio Therapeutics anuncia a publicação de dados pré-clínicos sobre AKB-9778 para doenças oculares comuns na BusinessWire:

Aerpio Therapeutics, Inc, anunciou a publicação de dados pré-clínicos demonstrando que o candidato a chumbo, AKB-9778, reduz o crescimento anormal dos vasos sanguíneos e o vazamento em modelos de camundongos de doenças oftálmicas, como o edema macular diabético (DME) e a degeneração macular relacionada à idade.

Estes dados foram publicados em colaboração com pesquisadores da Johns Hopkins School of Medicine, Max Planck Institute, e Duke University. AKB-9778 é um pequeno ativador de moléculas de Tie2 atualmente em estudo clínico de Fase 2 para o tratamento de DME.

“É importante ressaltar que os resultados apóiam o benefício do AKB-9778 como mono terapia ou como adjunto aos agentes anti-VEGF. Em conjunto, os resultados apoiam fortemente o nosso programa de desenvolvimento contínuo em pacientes com doença ocular diabética e a expansão do programa para outras doenças importantes da retina, tais como a degeneração macular relacionada com a idade úmida e a oclusão da veia retiniana”, disse Kevin Peters, MD, Chief Scientific Officer da Aerpio.

“Também mostramos que o AKB-9778 foi eficaz nestes modelos quando administrado diretamente no olho ou quando administrado sistemicamente por injeções subcutâneas. Dado o alto custo e inconveniente das terapias atuais para doenças da retina, que são tipicamente injetadas diretamente no olho de um paciente no consultório médico, procuramos desenvolver o AKB-9778 como uma alternativa subcutânea potencialmente auto-administrada que poderia ser usada como monoterapia ou agentes potencialmente anti-VEGF.”

Sobre o Edema Macular Diabético (DME)

Diabetic macular edema (DME) pode ocorrer em pessoas com diabetes quando os vasos sanguíneos da retina começam a vazar para a mácula, a parte do olho responsável pela visão central detalhada. Estas fugas causam o espessamento e inchaço da mácula, o que, por sua vez, cria uma distorção progressiva da visão central.

Embora este inchaço nem sempre leve a uma perda grave da visão ou cegueira, pode causar uma perda significativa da visão central, ou dos detalhes, e é a causa primária da perda da visão em pessoas com retinopatia diabética.

Tratamentos Anti-VEGF e Edema Macular Diabético (DME)

Angiogénese é um termo usado para descrever o crescimento de novos vasos sanguíneos e tem um papel crucial no desenvolvimento normal dos órgãos e tecidos do corpo. Algumas vezes, no entanto, o desenvolvimento excessivo e anormal dos vasos sanguíneos pode ocorrer em doenças como o câncer (crescimento tumoral) e sangramento da retina e macular.

O foco dos actuais tratamentos com medicamentos anti-angiogénicos é reduzir o nível de uma determinada proteína (factor de crescimento endotelial vascular, ou VEGF) que estimula o crescimento anormal dos vasos sanguíneos na retina e na mácula; assim, estes medicamentos são classificados como tratamentos anti-VEGF.

Actualmente, estes medicamentos são administrados por injecção directamente no olho após a superfície ter sido entorpecida. Os medicamentos anti-VEGF actualmente em uso incluem o AELE, Avastin e Lucentis.

Sobre ensaios clínicos

A maioria dos ensaios clínicos são designados como Fase 1, 2, ou 3, com base nas questões que o estudo procura responder:

• Na Fase 1 de ensaios clínicos, os investigadores testam um novo medicamento ou tratamento num pequeno grupo de pessoas (20-80) pela primeira vez para avaliar a sua segurança, determinar uma gama de dosagem segura e eficaz, e identificar possíveis efeitos secundários.
• Na Fase 2a/2b dos ensaios clínicos, o medicamento ou tratamento em estudo é dado a um grupo maior de pessoas (100-300) para determinar se é eficaz e para avaliar melhor a sua segurança.
• Na Fase 3 estudos, o medicamento ou tratamento em estudo é dado a grupos ainda maiores de pessoas (1.000-3.000) para confirmar sua eficácia, monitorar efeitos colaterais, compará-lo com os tratamentos comumente usados, e coletar informações que permitirão que o medicamento ou tratamento seja usado com segurança.
• Em estudos da Fase 4, depois que a Food and Drug Administration (FDA) tiver aprovado o medicamento, estudos contínuos determinarão informações adicionais, como os riscos do medicamento, efeitos colaterais, benefícios e uso otimizado.

O estudo completo da Fase 1b/2a TIME-1 DME, intitulado Safety and Pilot Efficacy of AKB-9778 in Subjects with Diabetic Macular Edema, avaliou a segurança e a eficácia de um mês de injeções subcutâneas bi-diárias de AKB-9778 em 24 sujeitos com DME. O tratamento foi bem tolerado e melhorou a acuidade visual em alguns sujeitos.

O estudo em andamento Fase 2 TIME-DME, intitulado Segurança e Eficácia do AKB-9778 como Monoterapia ou Adjuntivo a Ranibizumab Comparado a Monoterapia de Ranibizumab em Sujeitos com Edema Macular Diabético, avaliará a segurança e eficácia do AKB-9778 sozinho e em combinação com Ranibizumab por três meses em sujeitos com DME.

Informação Adicional

Da Aerpio Therapeutics na Reunião Anual ARVO, através de um comunicado Aerpio:

“São necessárias terapias alternativas para tratar pacientes com DME que têm edema macular persistente e perda de visão apesar das freqüentes injeções anti-VEGF e também para pacientes que não querem ou não toleram injeções intravitreais”, disse Jeffrey Heier, MD, Consultores Oftalmológicos de Boston.

“Com base nestes dados clínicos iniciais, AKB-9778 pode fornecer uma alternativa auto-administrada ao paciente que poderia ser útil no tratamento do edema macular diabético”

VisionAware continuará a relatar os resultados desta pesquisa em curso, mas ainda não comprovada, à medida que se tornam disponíveis.