Aerpio Therapeutics, Inc. este o nouă companie biofarmaceutică cu sediul în Cincinnati, Ohio, axată pe dezvoltarea de noi terapii pentru bolile vasculare, inclusiv edemul macular diabetic (DME) și degenerescența maculară legată de vârstă (AMD).

În această săptămână, Aerpio a anunțat rezultatele pozitive ale studiului clinic pentru AKB-9778, care prezintă potențial pentru tratamentul subcutanat autoadministrat al DME, oferind o alternativă la standardul actual de tratament cu EYLEA, Avastin și Lucentis, administrat prin injectare în ochi.

Cel încă fără nume AKB-9778 s-a dovedit a fi promițător în studiile inițiale pe șoareci de laborator, așa cum a fost raportat în ediția din septembrie 2014 a The Journal of Clinical Investigation, iar ulterior a inițiat două noi studii clinice la om: studiul TIME-1 DME (finalizat) și studiul TIME-2 DME (în curs de desfășurare).

Mai multe despre AKB-9778 și Edemul Macular Diabetic

De la Aerpio Therapeutics Announces Publication of Preclinical Data on AKB-9778 for Common Eye Diseases la BusinessWire:

Aerpio Therapeutics, Inc, a anunțat publicarea datelor preclinice care demonstrează că principalul candidat, AKB-9778, reduce creșterea anormală a vaselor de sânge și scurgerile în modele de șoareci de boli oftalmologice, cum ar fi edemul macular diabetic (DME) și degenerarea maculară legată de vârstă.

Aceste date au fost publicate în colaborare cu cercetători de la Johns Hopkins School of Medicine, Max Planck Institute și Duke University. AKB-9778 este o moleculă mică activatoare a Tie2, aflată în prezent într-un studiu clinic de fază 2 pentru tratamentul DME.

“Important este faptul că rezultatele susțin beneficiul AKB-9778 fie ca monoterapie, fie ca adjuvant la agenții anti-VEGF . Luate împreună, rezultatele susțin puternic programul nostru de dezvoltare în curs de desfășurare la pacienții cu afecțiuni oculare diabetice și extinderea programului la alte boli majore ale retinei, cum ar fi degenerescența maculară umedă legată de vârstă și ocluzia venelor retiniene”, a declarat Kevin Peters, MD, Chief Scientific Officer al Aerpio.

“Am arătat, de asemenea, că AKB-9778 a fost eficient în aceste modele atunci când a fost administrat fie direct în ochi, fie atunci când a fost administrat sistemic prin injecții subcutanate. Având în vedere costul ridicat și inconvenientele terapiilor actuale pentru bolile retinei, care sunt de obicei injectate direct în ochiul pacientului la cabinetul medicului, am căutat să dezvoltăm AKB-9778 ca o potențială alternativă subcutanată autoadministrată, care ar putea fi utilizată ca monoterapie sau potențial agenți anti-VEGF.”

Despre edemul macular diabetic (DME)

Edemul macular diabetic (DME) poate apărea la persoanele cu diabet zaharat atunci când vasele de sânge din retină încep să se scurgă în macula, partea ochiului responsabilă de viziunea centrală detaliată. Aceste scurgeri fac ca macula să se îngroașe și să se umfle, ceea ce, la rândul său, creează o distorsiune progresivă a vederii centrale.

Deși această umflătură nu duce întotdeauna la pierderea severă a vederii sau la orbire, ea poate provoca o pierdere semnificativă a vederii centrale, sau a vederii de detaliu, și este cauza principală a pierderii vederii la persoanele cu retinopatie diabetică.

Tratamentele anti-VEGF și edemul macular diabetic (DME)

Angiogeneza este un termen utilizat pentru a descrie creșterea de noi vase de sânge și joacă un rol crucial în dezvoltarea normală a organelor și țesuturilor corpului. Uneori, însă, dezvoltarea excesivă și anormală a vaselor de sânge poate apărea în boli precum cancerul (creșterea tumorilor) și hemoragia retiniană și maculară.

Accentul tratamentelor medicamentoase antiangiogenice actuale este de a reduce nivelul unei anumite proteine (factorul de creștere endotelială vasculară sau VEGF) care stimulează creșterea anormală a vaselor de sânge în retină și macula; astfel, aceste medicamente sunt clasificate ca tratamente anti-VEGF.

În prezent, aceste medicamente sunt administrate prin injectare direct în ochi după ce suprafața a fost amorțită. Printre medicamentele anti-VEGF utilizate în prezent se numără EYLEA, Avastin și Lucentis.

Despre studiile clinice

Majoritatea studiilor clinice sunt desemnate ca fiind de fază 1, 2 sau 3, în funcție de întrebările la care studiul încearcă să răspundă:

• În studiile clinice de fază 1, cercetătorii testează pentru prima dată un nou medicament sau tratament pe un grup mic de persoane (20-80) pentru a evalua siguranța acestuia, pentru a determina un interval de dozare sigur și eficient și pentru a identifica posibilele efecte secundare.
• În studiile clinice de fază 2a/2b, medicamentul sau tratamentul studiat este administrat unui grup mai mare de persoane (100-300) pentru a determina dacă este eficient și pentru a evalua în continuare siguranța acestuia.
• În studiile de fază 3, medicamentul sau tratamentul în studiu este administrat unor grupuri și mai mari de persoane (1.000-3.000) pentru a confirma eficacitatea sa, pentru a monitoriza efectele secundare, pentru a-l compara cu tratamentele utilizate în mod obișnuit și pentru a colecta informații care vor permite ca medicamentul sau tratamentul să fie utilizat în siguranță.
• În studiile de fază 4, după ce Food and Drug Administration (FDA) a aprobat medicamentul, continuarea studiilor va determina informații suplimentare, cum ar fi riscurile, efectele secundare, beneficiile și utilizarea optimă a medicamentului.

Studiul de fază 1b/2a TIME-1 DME finalizat, intitulat Safety and Pilot Efficacy of AKB-9778 in Subjects with Diabetic Macular Edema (Siguranța și eficacitatea pilot a AKB-9778 la subiecți cu edem macular diabetic), a evaluat siguranța și eficacitatea unei luni de injecții subcutanate de două ori pe zi cu AKB-9778 la 24 de subiecți cu DME. Tratamentul a fost bine tolerat și a îmbunătățit acuitatea vizuală la unii subiecți.

Studiul de fază 2 TIME-DME în curs de desfășurare, intitulat Safety and Efficacy of AKB-9778 as Monotherapy or Adjunctive to Ranibizumab Compared to Ranibizumab Monotherapy in Subjects with Diabetic Macular Edema, va evalua siguranța și eficacitatea AKB-9778 singur și în combinație cu ranibizumab timp de trei luni la subiecții cu DME.

Informații suplimentare

De la Aerpio Therapeutics la reuniunea anuală ARVO, prin intermediul unui comunicat de presă al Aerpio:

“Sunt necesare terapii alternative pentru tratarea pacienților cu DME care au edem macular persistent și pierderea vederii în ciuda injecțiilor frecvente de anti-VEGF și, de asemenea, pentru pacienții care nu doresc sau nu tolerează injecțiile intravitreale”, a declarat Jeffrey Heier, MD, Ophthalmic Consultants of Boston.

“Pe baza acestor date clinice timpurii, AKB-9778 poate oferi o alternativă autoadministrată de pacient care ar putea fi utilă în tratamentul edemului macular diabetic.”

VisionAware va continua să raporteze rezultatele acestei cercetări în curs de desfășurare, dar încă nedovedite, pe măsură ce acestea vor fi disponibile.