Aerpio Therapeutics, Inc. es una nueva compañía biofarmacéutica con sede en Cincinnati, Ohio, centrada en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades vasculares, incluyendo el edema macular diabético (EMD) y la degeneración macular asociada a la edad (DMAE).

Esta semana, Aerpio ha anunciado los resultados positivos del ensayo clínico de AKB-9778, que muestra su potencial para el tratamiento subcutáneo autoadministrado del EMD, ofreciendo una alternativa al estándar de tratamiento actual de EYLEA, Avastin y Lucentis, administrado mediante inyección ocular.

El todavía sin nombre AKB-9778 demostró ser prometedor en ensayos iniciales con ratones de laboratorio, como se informó en la edición de septiembre de 2014 de The Journal of Clinical Investigation, y posteriormente inició dos nuevos ensayos clínicos en humanos: el estudio TIME-1 DME (finalizado) y el estudio TIME-2 DME (en curso).

Más información sobre AKB-9778 y el Edema Macular Diabético

De Aerpio Therapeutics anuncia la publicación de datos preclínicos sobre AKB-9778 para enfermedades oculares comunes en BusinessWire:

Aerpio Therapeutics, Inc, ha anunciado la publicación de datos preclínicos que demuestran que el candidato principal, AKB-9778, reduce el crecimiento anormal de los vasos sanguíneos y las fugas en modelos de ratón de enfermedades oftálmicas, como el edema macular diabético (EMD) y la degeneración macular asociada a la edad.

Estos datos se publicaron en colaboración con investigadores de la Escuela de Medicina Johns Hopkins, el Instituto Max Planck y la Universidad de Duke. AKB-9778 es una pequeña molécula activadora de Tie2 que se encuentra actualmente en un estudio clínico de fase 2 para el tratamiento del EMD.

“Es importante destacar que los resultados respaldan el beneficio de AKB-9778 como monoterapia o como complemento de los agentes anti-VEGF. En conjunto, los resultados respaldan firmemente nuestro programa de desarrollo en curso en pacientes con enfermedad ocular diabética y la ampliación del programa a otras enfermedades retinianas importantes, como la degeneración macular húmeda asociada a la edad y la oclusión venosa de la retina”, afirmó el Dr. Kevin Peters, director científico de Aerpio.

“También demostramos que AKB-9778 era eficaz en estos modelos cuando se administraba directamente en el ojo o cuando se administraba sistémicamente mediante inyecciones subcutáneas. Dado el alto coste y la incomodidad de las terapias actuales para la enfermedad de la retina, que normalmente se inyectan directamente en el ojo del paciente en la consulta del médico, buscamos desarrollar AKB-9778 como una posible alternativa subcutánea autoadministrada que pudiera utilizarse como monoterapia o potencialmente como agentes anti-VEGF.”

Sobre el edema macular diabético (EMD)

El edema macular diabético (EMD) puede producirse en personas con diabetes cuando los vasos sanguíneos de la retina comienzan a tener fugas en la mácula, la parte del ojo responsable de la visión central detallada. Estas fugas hacen que la mácula se engrose y se hinche, lo que, a su vez, crea una distorsión progresiva de la visión central.

Aunque esta hinchazón no siempre conduce a una pérdida grave de la visión o a la ceguera, puede causar una pérdida significativa de la visión central, o de detalle, y es la principal causa de pérdida de visión en las personas con retinopatía diabética.

Tratamientos anti-VEGF y Edema Macular Diabético (EMD)

La angiogénesis es un término utilizado para describir el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos y juega un papel crucial en el desarrollo normal de los órganos y tejidos del cuerpo. Sin embargo, a veces puede producirse un desarrollo excesivo y anormal de los vasos sanguíneos en enfermedades como el cáncer (crecimiento de tumores) y la hemorragia retiniana y macular.

El objetivo de los tratamientos farmacológicos antiangiogénicos actuales es reducir el nivel de una proteína concreta (el factor de crecimiento endotelial vascular o VEGF) que estimula el crecimiento anormal de los vasos sanguíneos en la retina y la mácula; por lo tanto, estos fármacos se clasifican como tratamientos anti-VEGF.

En la actualidad, estos fármacos se administran mediante una inyección directamente en el ojo después de adormecer la superficie. Los fármacos anti-VEGF actualmente en uso incluyen EYLEA, Avastin y Lucentis.

Acerca de los ensayos clínicos

La mayoría de los ensayos clínicos se designan como de fase 1, 2 o 3, en función de las preguntas que el estudio trata de responder:

• En los ensayos clínicos de fase 1, los investigadores prueban por primera vez un nuevo fármaco o tratamiento en un pequeño grupo de personas (de 20 a 80) para evaluar su seguridad, determinar un intervalo de dosis seguro y eficaz e identificar posibles efectos secundarios.
• En los ensayos clínicos de fase 2a/2b, el fármaco o tratamiento de estudio se administra a un grupo más grande de personas (100-300) para determinar si es eficaz y evaluar más a fondo su seguridad.
• En los estudios de fase 3, el fármaco o tratamiento en estudio se administra a grupos de personas aún más grandes (1.000-3.000) para confirmar su eficacia, controlar los efectos secundarios, compararlo con los tratamientos de uso común y recopilar información que permita utilizar el fármaco o tratamiento de forma segura.
• En los estudios de fase 4, después de que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) haya aprobado el fármaco, los estudios continuados determinarán información adicional, como los riesgos del fármaco, los efectos secundarios, los beneficios y el uso óptimo.

El estudio de fase 1b/2a TIME-1 DME, titulado Seguridad y eficacia piloto de AKB-9778 en sujetos con edema macular diabético, evaluó la seguridad y eficacia de un mes de inyecciones subcutáneas de AKB-9778 dos veces al día en 24 sujetos con DME. El tratamiento fue bien tolerado y mejoró la agudeza visual en algunos sujetos.

El estudio de fase 2 TIME-DME en curso, titulado Safety and Efficacy of AKB-9778 as Monotherapy or Adjunctive to Ranibizumab Compared to Ranibizumab Monotherapy in Subjects with Diabetic Macular Edema (Seguridad y eficacia de AKB-9778 como monoterapia o complemento de ranibizumab en comparación con la monoterapia con ranibizumab en sujetos con EMD), evaluará la seguridad y la eficacia de AKB-9778 solo y en combinación con ranibizumab durante tres meses en sujetos con EMD.

Información adicional

De Aerpio Therapeutics en la reunión anual de la ARVO, a través de un comunicado de prensa de Aerpio:

“Se necesitan terapias alternativas para tratar a los pacientes con EMD que tienen edema macular persistente y pérdida de visión a pesar de las frecuentes inyecciones de anti-VEGF y también para los pacientes que no quieren o no toleran las inyecciones intravítreas”, dijo Jeffrey Heier, MD, Ophthalmic Consultants of Boston.

“Según estos primeros datos clínicos, AKB-9778 puede proporcionar una alternativa autoadministrada por el paciente que podría ser útil en el tratamiento del edema macular diabético”.

VisionAware seguirá informando de los resultados de esta investigación en curso, aunque aún no probada, a medida que estén disponibles.