Um die Überlebensraten und Langzeitkomplikationen nach einer Knochenmarktransplantation (BMT) oder einer Behandlung mit Immunsuppressiva (ISA) bei der Behandlung von erwachsener aplastischer Anämie (AA) zu vergleichen und prognostische Faktoren zu ermitteln, die mit einer verbesserten Überlebensrate verbunden sind, haben wir 229 erwachsene AA-Patienten, die von 1990 bis 2001 mit ISA behandelt wurden, untersucht und die Ergebnisse mit denen von 64 BMT-Empfängern verglichen. Von 156 Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) oder sehr schwerer AA, die mit ISA (Antithymozytenglobulin oder ATG plus Cyclosporin) behandelt wurden, zeigten 46,8 % ein vollständiges oder teilweises Ansprechen und 7,1 % hatten Rückfälle. Nach einer langfristigen Nachbeobachtung entwickelte sich jeweils ein Fall von akuter Leukämie, myelodysplastischem Syndrom und paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie. Die 6-Jahres-Überlebensrate betrug 69 %. Das Ansprechen auf ISA, die Schwere der Erkrankung und eine niedrige absolute Neutrophilenzahl (ANC) (< oder = 200/mm3) waren mit einem schlechten Überleben verbunden. Alter, Geschlecht, anfängliche Thrombozytenzahl, Ätiologie oder Behandlungsschema der Patienten hatten keinen signifikanten Einfluss auf das Überleben. Die Cox-Regressionsanalyse zeigte, dass ein niedriger ANC-Wert die einzige Variable vor der Behandlung war, die signifikant mit einem schlechten Überleben verbunden war (P = .000). Von 64 BMT-Empfängern hatten 82,8 % eine anhaltende Transplantation, und bei 12,5 % kam es zu einem Transplantatversagen. Zwanzig (31,3 %) der Patienten entwickelten eine akute Graft-versus-Host-Disease (GVHD) der Grade II bis IV, und 12 (18,8 %) der Patienten entwickelten eine chronische GVHD. Die 6-Jahres-Überlebensrate betrug 79 %. Alter und Geschlecht der Patienten, Schwere der Erkrankung, Ätiologie, ANC, anfängliche Thrombozytenzahl und Behandlungsschema hatten keinen Einfluss auf das Überleben. Das Überleben von 83 AA-Patienten im Alter von 14 bis 40 Jahren, die mit ISA behandelt wurden, unterschied sich statistisch nicht signifikant von dem der 61 erwachsenen AA-Patienten, die sich einer BMT unterzogen (6-Jahres-Überlebensrate: 65 % bzw. 79 %). Allerdings erzielte die BMT bei erwachsenen AA eine langfristige Transplantation und eine niedrigere Rückfallrate als die ISA. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass mit der ISA bei erwachsenen AA-Patienten unabhängig vom Schweregrad der Erkrankung eine hohe Ansprechrate und Langzeitüberlebensrate erzielt werden kann. Weitere Studien mit größeren Patientenzahlen und langfristiger Nachbeobachtung sind erforderlich.