Résultat de l’anémie aplastique sévère ou très sévère de l’adulte traitée par un traitement immunosuppresseur par rapport à la greffe de moelle osseuse : Essai multicentrique

Pour comparer les taux de survie et les complications à long terme après une greffe de moelle osseuse (GMO) ou un traitement par immunosuppresseurs (AIS) dans la prise en charge de l’anémie aplastique (AA) de l’adulte et pour identifier les facteurs pronostiques associés à une meilleure survie, nous avons évalué 229 patients adultes atteints d’AA et traités par AIS entre 1990 et 2001 et comparé les résultats avec ceux de 64 receveurs de GMO. Sur 156 patients atteints d’anémie aplastique sévère (AAS) ou très sévère traités par AIS (globuline antithymocytaire ou ATG plus ciclosporine), 46,8 % ont présenté une réponse complète ou partielle et 7,1 % ont eu des rechutes. Après un suivi à long terme, un cas de leucémie aiguë, un cas de syndrome myélodysplasique et un cas d’hémoglobinurie paroxystique nocturne se sont développés. Le taux de survie à 6 ans était de 69 %. La réponse à l’AIS, la gravité de la maladie et une faible numération absolue des neutrophiles (NAN) (< ou = 200/mm3) étaient associées à une faible survie. L’âge du patient, le sexe, la numération plaquettaire initiale, l’étiologie ou le régime de traitement n’ont pas affecté de manière significative la survie. L’analyse de régression de Cox a montré qu’un faible taux de NAN était la seule variable pré-traitement significativement associée à une faible survie (P = 0,000). Sur 64 receveurs de TMB, 82,8 % ont bénéficié d’une prise de greffe durable et 12,5 % ont connu un échec de la greffe. Vingt (31,3 %) des patients ont développé une maladie aiguë du greffon contre l’hôte (GVHD) de grade II à IV, et 12 (18,8 %) des patients ont développé une GVHD chronique. Le taux de survie à 6 ans était de 79 %. L’âge et le sexe du patient, la gravité de la maladie, l’étiologie, la CNA, la numération plaquettaire initiale et le régime de traitement n’ont pas affecté la survie. La survie de 83 patients AA, âgés de 14 à 40 ans, traités par AIS n’était pas statistiquement significative par rapport à celle de 61 patients AA adultes ayant subi une TMB (taux de survie à 6 ans, 65 % et 79 %, respectivement). Cependant, la TMO chez les adultes AA a permis d’obtenir une greffe à long terme et un taux de rechute plus faible que l’AIS. Ces résultats suggèrent que l’AIS permet d’obtenir un taux de réponse élevé et une survie à long terme chez les patients adultes atteints d’AA, quelle que soit la gravité de la maladie. D’autres études avec un plus grand nombre de patients et un suivi à long terme sont nécessaires.

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