Pentru a compara ratele de supraviețuire și complicațiile pe termen lung după transplantul de măduvă osoasă (BMT) sau tratamentul cu agenți imunosupresori (AIS) în managementul anemiei aplastice (AA) la adulți și pentru a identifica factorii de prognostic asociați cu o supraviețuire îmbunătățită, am evaluat 229 de pacienți adulți cu AA tratați cu AIS din 1990 până în 2001 și am comparat rezultatele cu cele pentru 64 de beneficiari de BMT. Din 156 de pacienți cu anemie aplastică severă (SAA) sau AA foarte severă tratați cu ISA (globulină antitimocitară sau ATG plus ciclosporină), 46,8% au prezentat răspuns complet sau parțial și 7,1% au avut recidive. După urmărirea pe termen lung, a apărut câte un caz de leucemie acută, sindrom mielodisplastic și hemoglobinurie paroxistică nocturnă. Rata de supraviețuire la 6 ani a fost de 69%. Răspunsul la AIS, severitatea bolii și numărul scăzut de neutrofile absolute (ANC) (< sau = 200/mm3) au fost asociate cu o supraviețuire slabă. Vârsta pacientului, sexul, numărul inițial de trombocite, etiologia sau regimul de tratament nu au afectat semnificativ supraviețuirea. Analiza de regresie Cox a arătat că ANC scăzută a fost singura variabilă de pretratament asociată semnificativ cu supraviețuirea slabă (P = 0,000). Dintre cei 64 de beneficiari de TMO, 82,8% au avut o grefare susținută, iar 12,5% au prezentat eșecul grefei. Douăzeci (31,3%) dintre pacienți au dezvoltat o boală acută de gradul II până la IV a grefei împotriva gazdei (GVHD), iar 12 (18,8%) dintre pacienți au dezvoltat GVHD cronică. Rata de supraviețuire la 6 ani a fost de 79%. Vârsta și sexul pacienților, severitatea bolii, etiologia, ANC, numărul inițial de trombocite și regimul de tratament nu au afectat supraviețuirea. Supraviețuirea celor 83 de pacienți AA, cu vârste cuprinse între 14 și 40 de ani, tratați cu AIS nu a fost semnificativă din punct de vedere statistic față de cea a celor 61 de pacienți AA adulți care au fost supuși unui TMO (rata de supraviețuire la 6 ani, 65% și, respectiv, 79%). Cu toate acestea, BMT la AA adulți a obținut o grefare pe termen lung și o rată de recidivă mai mică decât ISA. Aceste rezultate sugerează că ISA poate obține o rată de răspuns ridicată și o supraviețuire pe termen lung în rândul pacienților cu AA la adulți, indiferent de severitatea bolii. Sunt necesare studii suplimentare cu un număr mai mare de pacienți și o urmărire pe termen lung.