Per confrontare i tassi di sopravvivenza e le complicazioni a lungo termine dopo il trapianto di midollo osseo (BMT) o il trattamento con agenti immunosoppressivi (ISA) nella gestione dell’anemia aplastica (AA) adulta e per identificare i fattori prognostici associati a una migliore sopravvivenza, abbiamo valutato 229 pazienti adulti con AA trattati con ISA dal 1990 al 2001 e confrontato i risultati con quelli di 64 destinatari BMT. Su 156 pazienti con anemia aplastica grave (SAA) o molto grave AA trattati con ISA (globulina antitimocitaria o ATG più ciclosporina), il 46,8% ha mostrato una risposta completa o parziale e il 7,1% ha avuto ricadute. Dopo un follow-up a lungo termine, si è sviluppato 1 caso ciascuno di leucemia acuta, sindrome mielodisplastica ed emoglobinuria parossistica notturna. Il tasso di sopravvivenza a 6 anni è stato del 69%. La risposta all’ISA, la gravità della malattia e la bassa conta assoluta dei neutrofili (ANC) (< o = 200/mm3) sono state associate alla scarsa sopravvivenza. L’età del paziente, il sesso, la conta iniziale delle piastrine, l’eziologia o il regime di trattamento non hanno influenzato significativamente la sopravvivenza. L’analisi di regressione di Cox ha mostrato che l’ANC basso è l’unica variabile di pretrattamento significativamente associata alla sopravvivenza scarsa (P = .000). Dei 64 riceventi BMT, l’82,8% ha avuto un trapianto sostenuto e il 12,5% ha sperimentato il fallimento dell’innesto. Venti (31.3%) dei pazienti hanno sviluppato una malattia acuta da II a IV grado (GVHD), e 12 (18.8%) dei pazienti hanno sviluppato una GVHD cronica. Il tasso di sopravvivenza a 6 anni è stato del 79%. L’età e il sesso dei pazienti, la gravità della malattia, l’eziologia, l’ANC, la conta iniziale delle piastrine e il regime di trattamento non hanno influito sulla sopravvivenza. La sopravvivenza di 83 pazienti AA, di età compresa tra 14 e 40 anni, trattati con ISA non era statisticamente significativa rispetto a quella di 61 pazienti AA adulti sottoposti a BMT (tasso di sopravvivenza a 6 anni, 65% e 79%, rispettivamente). Tuttavia, il BMT in AA adulti ha ottenuto un trapianto a lungo termine e un tasso di ricaduta inferiore a quello di ISA. Questi risultati suggeriscono che l’ISA può ottenere un alto tasso di risposta e una sopravvivenza a lungo termine tra i pazienti con AA adulti, indipendentemente dalla gravità della malattia. Sono necessari ulteriori studi con un numero maggiore di pazienti e un follow-up a lungo termine.