Para comparar taxas de sobrevivência e complicações a longo prazo após transplante de medula óssea (TMO) ou tratamento com agentes imunossupressores (AIS) no manejo da anemia aplástica adulta (AA) e para identificar fatores prognósticos associados à melhora da sobrevivência, avaliamos 229 pacientes adultos AA tratados com AIS de 1990 a 2001 e comparamos os resultados com os de 64 receptores de TMO. Dos 156 pacientes com anemia aplástica grave (AAS) ou AA muito grave tratados com AAS (globulina antitimócita ou ATG mais ciclosporina), 46,8% apresentaram resposta completa ou parcial e 7,1% tiveram recidivas. Após seguimento a longo prazo, desenvolveu-se 1 caso cada de leucemia aguda, síndrome mielodisplásica e hemoglobinúria paroxística noturna. A taxa de sobrevida em 6 anos foi de 69%. A resposta à AIS, gravidade da doença e baixa contagem absoluta de neutrófilos (ANC) (< ou = 200/mm3) foram associadas à baixa sobrevida. A idade do paciente, sexo, contagem inicial de plaquetas, etiologia ou regime de tratamento não afetaram significativamente a sobrevida. A análise de regressão de Cox mostrou que o baixo ANC é a única variável de pré-tratamento significativamente associada à baixa sobrevida (P = .000). Dos 64 receptores de BMT, 82,8% tinham sofrido gravura, e 12,5% apresentaram falência do enxerto. Vinte (31,3%) dos pacientes desenvolveram doença aguda enxerto-versus-hospedeiro (DCVH) grau II a IV, e 12 (18,8%) dos pacientes desenvolveram DCVH crônica. A taxa de sobrevida em 6 anos foi de 79%. A idade e sexo dos pacientes, gravidade da doença, etiologia, ANC, contagem inicial de plaquetas e regime de tratamento não afetaram a sobrevida. A sobrevida de 83 pacientes AA, com idades entre 14 e 40 anos, tratados com AIS não foi estatisticamente significativa em relação à de 61 pacientes AA adultos que foram submetidos à TMA (taxa de sobrevida de 6 anos, 65% e 79%, respectivamente). Entretanto, o BMT no AA adulto alcançou uma sobrevida a longo prazo e uma taxa de recidiva menor que a da AIS. Estes resultados sugerem que a AIS pode alcançar uma alta taxa de resposta e sobrevida a longo prazo entre os pacientes com AA adultos, independentemente da gravidade da doença. Outros estudos com maior número de pacientes e acompanhamento a longo prazo são necessários.