Aerpio Therapeutics, Inc. jest nową firmą biofarmaceutyczną z siedzibą w Cincinnati, Ohio, skoncentrowaną na opracowywaniu nowych terapii chorób naczyniowych, w tym cukrzycowego obrzęku plamki (DME) i zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD).

W tym tygodniu firma Aerpio ogłosiła pozytywne wyniki badań klinicznych dla leku AKB-9778, który wykazuje potencjał do samodzielnego podawania podskórnego w leczeniu DME, oferując alternatywę dla obecnego standardu leczenia EYLEA, Avastin i Lucentis, podawanych w postaci zastrzyku do oka.

Nienazwany jeszcze AKB-9778 wykazał obietnicę we wstępnych próbach z myszami laboratoryjnymi, jak opisano w wydaniu The Journal of Clinical Investigation z września, 2014 r., a następnie zainicjował dwa nowe badania kliniczne na ludziach: badanie TIME-1 DME (zakończone) i badanie TIME-2 DME (w toku).

Więcej o AKB-9778 and Diabetic Macular Edema

From Aerpio Therapeutics Announces Publication of Preclinical Data on AKB-9778 for Common Eye Diseases at BusinessWire:

Aerpio Therapeutics, Inc, ogłosiła publikację danych przedklinicznych wykazujących, że główny kandydat, AKB-9778, zmniejsza nieprawidłowy wzrost naczyń krwionośnych i przeciekanie w mysich modelach chorób okulistycznych, takich jak cukrzycowy obrzęk plamki (DME) i zwyrodnienie plamki związane z wiekiem.

Dane te zostały opublikowane we współpracy z naukowcami z Johns Hopkins School of Medicine, Max Planck Institute i Duke University. AKB-9778 jest małą cząsteczką aktywującą Tie2, obecnie w fazie 2 badania klinicznego w leczeniu DME.

“Co ważne, wyniki wspierają korzyści płynące z zastosowania AKB-9778 jako monoterapii lub jako dodatku do leków anty-VEGF. W sumie, wyniki silnie wspierają nasz trwający program rozwoju u pacjentów z cukrzycową chorobą oczu i rozszerzenie programu na inne główne choroby siatkówki, takie jak mokre zwyrodnienie plamki związane z wiekiem i okluzja żyły siatkówki”, powiedział Kevin Peters, MD, dyrektor naukowy Aerpio.

“Wykazaliśmy również, że AKB-9778 był skuteczny w tych modelach, gdy był podawany bezpośrednio do oka lub gdy był podawany systemowo przez zastrzyki podskórne. Biorąc pod uwagę wysoki koszt i niewygodę obecnych terapii chorób siatkówki, które są zwykle wstrzykiwane bezpośrednio do oka pacjenta w gabinecie lekarskim, dążyliśmy do opracowania AKB-9778 jako potencjalnej alternatywy samopodawanej podskórnie, która mogłaby być stosowana jako monoterapia lub potencjalnie anty-VEGF agentów.”

About Diabetic Macular Edema (DME)

Cukrzycowy obrzęk plamki (DME) może wystąpić u osób z cukrzycą, gdy naczynia krwionośne siatkówki zaczynają przeciekać do plamki żółtej, części oka odpowiedzialnej za szczegółowe widzenie centralne. Wycieki te powodują pogrubienie i obrzęk plamki, co z kolei powoduje postępujące zniekształcenie widzenia centralnego.

Ale obrzęk ten nie zawsze prowadzi do poważnej utraty wzroku lub ślepoty, może jednak spowodować znaczną utratę widzenia centralnego lub szczegółowego i jest główną przyczyną utraty wzroku u osób z retinopatią cukrzycową.

Leczenia anty-VEGF i cukrzycowy obrzęk plamki (DME)

Angiogeneza jest terminem używanym do opisania wzrostu nowych naczyń krwionośnych i odgrywa kluczową rolę w normalnym rozwoju narządów i tkanek ciała. Czasami jednak nadmierny i nieprawidłowy rozwój naczyń krwionośnych może wystąpić w chorobach takich jak nowotwory (wzrost guza) oraz krwawienie siatkówki i plamki żółtej.

Na obecnym leczeniu lekami antyangiogennymi kładzie się nacisk na zmniejszenie poziomu określonego białka (czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego, lub VEGF), które stymuluje nieprawidłowy wzrost naczyń krwionośnych w siatkówce i plamce; dlatego leki te są klasyfikowane jako leki anty-VEGF.

Obecnie leki te są podawane we wstrzyknięciu bezpośrednio do oka po uprzednim znieczuleniu powierzchni. Obecnie stosowane leki anty-VEGF obejmują EYLEA, Avastin i Lucentis.

O badaniach klinicznych

Większość badań klinicznych określa się jako fazę 1, 2 lub 3, na podstawie pytań, na które badanie ma odpowiedzieć:

• W fazie 1 badań klinicznych naukowcy testują nowy lek lub leczenie w małej grupie osób (20-80) po raz pierwszy, aby ocenić jego bezpieczeństwo, określić bezpieczny i skuteczny zakres dawkowania oraz zidentyfikować możliwe działania niepożądane.
• W badaniach klinicznych fazy 2a/2b, badany lek lub leczenie jest podawane większej grupie osób (100-300) w celu ustalenia, czy jest skuteczne i dalszej oceny jego bezpieczeństwa.
• W badaniach fazy 3, badany lek lub leczenie jest podawane jeszcze większej grupie osób (1000-3000) w celu potwierdzenia jego skuteczności, monitorowania działań niepożądanych, porównania go z powszechnie stosowanymi metodami leczenia i zebrania informacji, które pozwolą na bezpieczne stosowanie leku lub leczenia.
• W badaniach fazy 4, po zatwierdzeniu leku przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), badania kontynuowane określą dodatkowe informacje, takie jak ryzyko, skutki uboczne, korzyści i optymalne zastosowanie leku.

Zakończone badanie TIME-1 DME fazy 1b/2a, zatytułowane Safety and Pilot Efficacy of AKB-9778 in Subjects with Diabetic Macular Edema, oceniało bezpieczeństwo i skuteczność jednego miesiąca podawania dwa razy dziennie podskórnych zastrzyków leku AKB-9778 u 24 osób z DME. Leczenie było dobrze tolerowane i poprawiło ostrość wzroku u niektórych pacjentów.

Trwające badanie fazy 2 TIME-DME, zatytułowane Safety and Efficacy of AKB-9778 as Monotherapy or Adjunctive to Ranibizumab Compared to Ranibizumab Monotherapy in Subjects with Diabetic Macular Edema, będzie oceniać bezpieczeństwo i skuteczność stosowania preparatu AKB-9778 samodzielnie oraz w skojarzeniu z ranibizumabem przez trzy miesiące u pacjentów z DME.

Dodatkowe informacje

Od firmy Aerpio Therapeutics na dorocznym spotkaniu ARVO, poprzez komunikat prasowy firmy Aerpio:

“Alternatywne terapie są potrzebne do leczenia pacjentów z DME, którzy mają uporczywy obrzęk plamki i utratę wzroku pomimo częstych zastrzyków anty-VEGF, a także dla pacjentów, którzy nie chcą lub nie tolerują zastrzyków wewnątrzgałkowych”, powiedział Jeffrey Heier, MD, Ophthalmic Consultants of Boston.

“W oparciu o te wczesne dane kliniczne, AKB-9778 może stanowić alternatywę dla samodzielnego podawania przez pacjenta, która może być pomocna w leczeniu cukrzycowego obrzęku plamki.”

VisionAware będzie nadal informować o wynikach tego trwającego, ale wciąż nieudowodnionego badania, gdy tylko staną się one dostępne.