Para comparar las tasas de supervivencia y las complicaciones a largo plazo tras el trasplante de médula ósea (TMO) o el tratamiento con agentes inmunosupresores (AIS) en el manejo de la anemia aplásica (AA) en adultos y para identificar los factores pronósticos asociados a la mejora de la supervivencia, se evaluaron 229 pacientes adultos con AA tratados con AIS entre 1990 y 2001 y se compararon los resultados con los de 64 receptores de TMO. De 156 pacientes con anemia aplásica grave (AAS) o AA muy grave tratados con ASI (globulina antitimocítica o ATG más ciclosporina), el 46,8% mostró una respuesta completa o parcial y el 7,1% tuvo recaídas. Tras el seguimiento a largo plazo, se desarrollaron 1 caso de leucemia aguda, 1 caso de síndrome mielodisplásico y 1 caso de hemoglobinuria paroxística nocturna. La tasa de supervivencia a 6 años fue del 69%. La respuesta a la AIS, la gravedad de la enfermedad y un recuento absoluto de neutrófilos (CNA) bajo (< o = 200/mm3) se asociaron a una mala supervivencia. La edad del paciente, el sexo, el recuento inicial de plaquetas, la etiología o el régimen de tratamiento no afectaron significativamente a la supervivencia. El análisis de regresión de Cox mostró que un CNA bajo era la única variable previa al tratamiento que se asociaba significativamente con una mala supervivencia (p = 0,000). De los 64 receptores de TMO, el 82,8% tuvo un injerto sostenido y el 12,5% experimentó un fracaso del injerto. Veinte (31,3%) de los pacientes desarrollaron enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda de grado II a IV, y 12 (18,8%) de los pacientes desarrollaron EICH crónica. La tasa de supervivencia a 6 años fue del 79%. La edad y el sexo del paciente, la gravedad de la enfermedad, la etiología, el CNA, el recuento inicial de plaquetas y el régimen de tratamiento no afectaron a la supervivencia. La supervivencia de 83 pacientes AA, con edades comprendidas entre los 14 y los 40 años, tratados con AIS no fue estadísticamente significativa con respecto a la de 61 pacientes AA adultos que se sometieron a TMO (tasa de supervivencia a los 6 años, 65% y 79%, respectivamente). Sin embargo, el TMO en adultos AA logró un injerto a largo plazo y una tasa de recaída inferior a la de la AIS. Estos resultados sugieren que la AIS puede lograr una alta tasa de respuesta y supervivencia a largo plazo entre los pacientes con AA en adultos, independientemente de la gravedad de la enfermedad. Se necesitan más estudios con un mayor número de pacientes y un seguimiento a largo plazo.