Lék není schválen pro použití u pacientů s jinými progeroidními syndromy nebo laminopatiemi, uvedla FDA.
Eiger začal dodávat lék pro klinické studie v roce 2015 a v roce 2018 navázal spolupráci s PRF s cílem dostat lék do schvalovacího procesu FDA. Žádost získala označení Priority Review a lék byl označen jako lék pro vzácná onemocnění a také jako průlomová terapie. Kromě toho společnost Eiger obdržela poukaz na prioritní přezkoumání vzácných pediatrických onemocnění.
Společnost uvedla, že výzkum stojící za touto terapií by mohl vést k dalším objevům týkajícím se srdečních onemocnění i procesu stárnutí.
U pacientů s Hutchinson-Gilfordovým progeriovým syndromem a progeroidní laminopatií dochází ke zrychlenému kardiovaskulárnímu onemocnění v důsledku hromadění defektního progerinu nebo progerinu podobného proteinu v buňkách. Lonafarnib pomáhá zabránit hromadění defektního proteinu.
Účinnost byla prokázána u 62 pacientů ze dvou jednoramenných studií, kteří byli porovnáváni s odpovídajícími neléčenými pacienty ze samostatné studie přirozené historie. Údaje založené na informacích z mezinárodního registru pacientů s PRF a klinických studií koordinovaných PRF a Boston Children’s Hospital prokázaly, že lonafarnib snížil výskyt úmrtí o 60 % (P = .0064) a prodloužil průměrnou dobu přežití o 2,5 roku po maximální dobu sledování 11 let.
Bez léčby umírají děti s progerií na srdeční onemocnění v průměrném věku 14,5 roku.
Schválení zohlednilo podobnosti v základním genetickém mechanismu tohoto onemocnění a další dostupné údaje, uvedl FDA.
“Syndrom Hutchinsonovy-Gilfordovy progerie a progeroidní laminopatie jsou vzácná genetická onemocnění, která způsobují předčasné stárnutí a smrt a mají vysilující vliv na život lidí,” uvedl Hylton V. Joffe, MD, MMSc, ředitel Úřadu pro vzácná onemocnění, pediatrii, urologii a reprodukční medicínu v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA. “Po dnešním schválení je Zokinvy prvním lékem schváleným FDA pro tato devastující onemocnění. Úřad FDA bude i nadále spolupracovat se zúčastněnými stranami, aby urychlil vývoj dalších nových, účinných a bezpečných léčebných postupů pro tyto pacienty.”
Mezi nejčastější nežádoucí účinky patřila nevolnost zvracení, průjem, infekce, snížená chuť k jídlu a únava.
Zokinvy je kontraindikován při současném podávání se silnými nebo středně silnými inhibitory a induktory CYP3A, stejně jako midazolamem a některými léky na snížení hladiny cholesterolu. U některých pacientů léčených přípravkem Zokinvy se objevily abnormality v laboratorních testech, jako jsou změny hladin sodíku a draslíku v krvi, snížený počet bílých krvinek a zvýšené jaterní testy.
PRF, kterou vytvořila rodina Sama Bernse po stanovení diagnózy ve věku 2 let, spolupracuje na léčbě také s Národním institutem zdraví; na světě je asi 400 dětí s touto poruchou. Berns zemřel v roce 2014.