Lægemidlet er ikke godkendt til brug hos patienter med andre progeroide syndromer eller laminopatier, sagde FDA.
Eiger begyndte at levere lægemidlet til kliniske forsøg i 2015 og indgik et partnerskab med PRF i 2018 med det formål at få lægemidlet gennem FDA’s godkendelsesproces. Ansøgningen fik en Priority Review-betegnelse, og lægemidlet blev udpeget som et orphan drug og også som en Breakthrough Therapy (gennembrudsterapi). Derudover modtog Eiger en kupon til prioriteret gennemgang af sjældne pædiatriske sygdomme.
Selskabet sagde, at forskningen bag behandlingen kunne føre til andre opdagelser om hjertesygdomme samt aldringsprocessen.
Patienter med Hutchinson-Gilford progeriasyndrom og progeroid laminopati oplever accelererede hjerte-kar-sygdomme på grund af ophobning af defekt progerin eller progerinlignende protein i cellerne. Lonafarnib hjælper med at forhindre ophobning af det defekte protein.
Effektivitet blev påvist hos 62 patienter fra 2 enarmede forsøg, som blev sammenlignet med matchede, ubehandlede patienter fra en separat undersøgelse af den naturlige historie. Data baseret på oplysninger fra PRF International Patient Registry og kliniske forsøg koordineret af PRF og Boston Children’s Hospital viste, at lonafarnib reducerede forekomsten af dødelighed med 60 % (P = 0,0064) og forlængede den gennemsnitlige overlevelsestid med 2,5 år gennem den maksimale opfølgningstid på 11 år.
Og uden behandling dør børn med progeria af hjertesygdomme i en gennemsnitlig alder af 14,5 år.
Godkendelsen tog hensyn til ligheder i den underliggende genetiske mekanisme for denne sygdom og andre tilgængelige data, sagde FDA.
“Hutchinson-Gilford progeriesyndromet og progeroid laminopatier er sjældne genetiske sygdomme, der forårsager for tidlig aldring og død og har en invaliderende effekt på folks liv,” sagde Hylton V. Joffe, MD, MMSc, direktør for Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine i FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Med dagens godkendelse er Zokinvy den første FDA-godkendte medicin mod disse ødelæggende sygdomme. FDA vil fortsat arbejde sammen med interessenterne for at fremme udviklingen af yderligere nye, effektive og sikre behandlinger til disse patienter.”
De mest almindelige bivirkninger omfattede kvalme opkastning, diarré, infektion, nedsat appetit og træthed.
Zokinvy er kontraindiceret ved samtidig administration med stærke eller moderate CYP3A-hæmmere og -induktorer samt midazolam og visse kolesterolsænkende lægemidler. Nogle patienter, der blev behandlet med Zokinvy, udviklede abnormiteter i laboratorieprøver, såsom ændringer i blodets natrium- og kaliumniveau, nedsat antal hvide blodlegemer og øgede leverblodprøver.
PRF, der blev oprettet af familien til Sam Berns efter hans diagnose i en alder af 2 år, samarbejdede også med National Institutes of Health om behandlingen; der er ca. 400 børn på verdensplan med sygdommen. Berns døde i 2014.