Lek nie jest zatwierdzony do stosowania u pacjentów z innymi zespołami progeroidalnymi lub laminopatiami, stwierdziła FDA.
Eiger rozpoczął dostarczanie leku do badań klinicznych w 2015 roku, a w 2018 roku nawiązał współpracę z PRF w celu przeprowadzenia leku przez proces zatwierdzenia przez FDA. Aplikacja otrzymała oznaczenie Priority Review, a lek został oznaczony jako Orphan Drug, a także Breakthrough Therapy. Ponadto Eiger otrzymał voucher na priorytetowy przegląd rzadkich chorób pediatrycznych.
Firma powiedziała, że badania stojące za terapią mogą prowadzić do innych odkryć dotyczących chorób serca, a także procesu starzenia.
Pacjenci z zespołem progerii Hutchinsona-Gilforda i laminopatiami progeroidalnymi doświadczają przyspieszonej choroby sercowo-naczyniowej z powodu gromadzenia się w komórkach wadliwej progeriny lub białka podobnego do progeriny. Lonafarnib pomaga zapobiegać odkładaniu się wadliwego białka.
Efektywność wykazano u 62 pacjentów z 2 badań jednoramiennych, których porównano z dopasowanymi, nieleczonymi pacjentami z oddzielnego badania historii naturalnej. Dane oparte na informacjach z Międzynarodowego Rejestru Pacjentów FRP i badań klinicznych koordynowanych przez FRP i Boston Children’s Hospital wykazały, że lonafarnib zmniejszył częstość występowania śmiertelności o 60% (P = .0064) i wydłużył średni czas przeżycia o 2,5 roku w maksymalnym okresie obserwacji wynoszącym 11 lat.
Bez leczenia dzieci z progerią umierają z powodu chorób serca w średnim wieku 14,5 roku.
Zatwierdzenie uwzględniło podobieństwa w podstawowym mechanizmie genetycznym tej choroby i inne dostępne dane, FDA said.
“Zespół progerii Hutchinsona-Gilforda i laminopatie progeroidalne są rzadkimi chorobami genetycznymi, które powodują przedwczesne starzenie się i śmierć oraz mają wyniszczający wpływ na życie ludzi”, powiedział Hylton V. Joffe, MD, MMSc, dyrektor Biura Chorób Rzadkich, Pediatrii, Urologii i Medycyny Reprodukcyjnej w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. “Dzięki dzisiejszemu zatwierdzeniu, Zokinvy jest pierwszym zatwierdzonym przez FDA lekiem na te wyniszczające choroby. FDA będzie kontynuować współpracę z zainteresowanymi stronami, aby przyspieszyć rozwój dodatkowych nowych, skutecznych i bezpiecznych terapii dla tych pacjentów.”
Najczęstsze działania niepożądane obejmowały nudności wymioty, biegunkę, infekcje, zmniejszenie apetytu i zmęczenie.
Zokinvy jest przeciwwskazany do jednoczesnego stosowania z silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami i induktorami CYP3A, a także midazolamem i niektórymi lekami obniżającymi poziom cholesterolu. U niektórych pacjentów leczonych produktem Zokinvy wystąpiły nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, takie jak zmiany poziomu sodu i potasu we krwi, obniżenie liczby białych krwinek oraz zwiększenie wyników badań wątrobowych krwi.
PRF, utworzony przez rodzinę Sama Bernsa po jego diagnozie w wieku 2 lat, również współpracował z National Institutes of Health w sprawie leczenia; na całym świecie jest około 400 dzieci z tym zaburzeniem. Berns zmarł w 2014 r.
.