Medicamentul nu este aprobat pentru utilizarea la pacienții cu alte sindroame progeroide sau lamopatii, a declarat FDA.
Eiger a început să furnizeze medicamentul pentru studii clinice în 2015 și a încheiat un parteneriat cu PRF în 2018 cu scopul de a obține medicamentul prin procesul de aprobare al FDA. Cererea a primit desemnarea Priority Review, iar medicamentul a fost desemnat drept medicament orfan și, de asemenea, Breakthrough Therapy. În plus, Eiger a primit un voucher de evaluare prioritară pentru boli pediatrice rare.
Compania a declarat că cercetările din spatele terapiei ar putea duce la alte descoperiri despre bolile cardiace, precum și despre procesul de îmbătrânire.
Pacienții cu sindromul Hutchinson-Gilford progeria și laminopatiile progeroide suferă de boli cardiovasculare accelerate din cauza acumulării de progerină defectuoasă sau de proteine asemănătoare progerinei în celule. Lonafarnib ajută la prevenirea acumulării proteinei defecte.
Eficacitatea a fost demonstrată la 62 de pacienți din 2 studii cu un singur braț, care au fost comparați cu pacienți egali, netratați, dintr-un studiu separat privind istoricul natural. Datele bazate pe informații din Registrul Internațional de Pacienți PRF și din studiile clinice coordonate de PRF și de Spitalul de Copii din Boston au demonstrat că lonafarnib a redus incidența mortalității cu 60% (P = 0,0064) și a crescut durata medie de supraviețuire cu 2,5 ani până la perioada maximă de urmărire de 11 ani.
Fără tratament, copiii cu progeria mor de boli de inimă la o vârstă medie de 14,5 ani.
Aprobarea a ținut cont de asemănările în mecanismul genetic care stă la baza acestei boli și de alte date disponibile, a precizat FDA.
“Sindromul Hutchinson-Gilford progeria și laminopatiile progeroide sunt boli genetice rare care cauzează îmbătrânirea și moartea prematură și au un efect debilitant asupra vieții oamenilor”, a declarat Hylton V. Joffe, MD, MMSc, director al Biroului de boli rare, pediatrie, medicină urologică și reproductivă din cadrul Centrului pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor al FDA. “Odată cu aprobarea de astăzi, Zokinvy este primul medicament aprobat de FDA pentru aceste boli devastatoare. FDA va continua să colaboreze cu părțile interesate pentru a avansa dezvoltarea unor terapii suplimentare noi, eficiente și sigure pentru acești pacienți.”
Cele mai frecvente efecte adverse au inclus greață vărsături, diaree, infecții, scăderea poftei de mâncare și oboseală.
Zokinvy este contraindicat pentru administrarea concomitentă cu inhibitori și inductori puternici sau moderați ai CYP3A, precum și cu midazolam și anumite medicamente pentru scăderea colesterolului. Unii pacienți tratați cu Zokinvy au dezvoltat anomalii ale testelor de laborator, cum ar fi modificări ale nivelurilor de sodiu și potasiu din sânge, scăderea numărului de celule albe din sânge și creșterea testelor de sânge hepatice.
PRF, creată de familia lui Sam Berns după ce acesta a fost diagnosticat la vârsta de 2 ani, a încheiat, de asemenea, un parteneriat cu National Institutes of Health pentru acest tratament; în întreaga lume există aproximativ 400 de copii cu această tulburare. Berns a murit în 2014.
.