Das Medikament ist nicht für die Verwendung bei Patienten mit anderen progeroiden Syndromen oder Laminopathien zugelassen, so die FDA.

Eiger begann 2015 mit der Bereitstellung des Medikaments für klinische Studien und ging 2018 eine Partnerschaft mit PRF ein, um das Medikament durch das FDA-Zulassungsverfahren zu bringen. Der Antrag wurde als Priority Review eingestuft und das Medikament wurde als Orphan Drug sowie als Breakthrough Therapy eingestuft. Darüber hinaus erhielt Eiger einen Priority-Review-Gutschein für seltene pädiatrische Erkrankungen.

Das Unternehmen sagte, dass die Forschung hinter der Therapie zu anderen Entdeckungen über Herzkrankheiten sowie den Alterungsprozess führen könnte.

Patienten mit Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom und progeroiden Laminopathien erleben eine beschleunigte kardiovaskuläre Erkrankung aufgrund der Ansammlung von defektem Progerin oder Progerin-ähnlichem Protein in Zellen. Lonafarnib trägt dazu bei, die Ansammlung des defekten Proteins zu verhindern.

Die Wirksamkeit von Lonafarnib wurde bei 62 Patienten aus zwei einarmigen Studien nachgewiesen, die mit angepassten, unbehandelten Patienten aus einer separaten Studie zum natürlichen Verlauf verglichen wurden. Daten auf der Grundlage von Informationen aus dem internationalen PRF-Patientenregister und klinischen Studien, die von der PRF und dem Boston Children’s Hospital koordiniert wurden, zeigten, dass Lonafarnib die Sterblichkeitsrate um 60 % (P = .0064) verringerte und die durchschnittliche Überlebenszeit bis zur maximalen Nachbeobachtungszeit von 11 Jahren um 2,5 Jahre verlängerte.

Ohne Behandlung sterben Kinder mit Progerie im Alter von durchschnittlich 14,5 Jahren an Herzerkrankungen.

Die Zulassung berücksichtigte Ähnlichkeiten im zugrundeliegenden genetischen Mechanismus dieser Krankheit und andere verfügbare Daten, so die FDA.

“Das Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom und progeroide Laminopathien sind seltene genetische Krankheiten, die zu vorzeitigem Altern und Tod führen und das Leben der Menschen stark beeinträchtigen”, sagte Hylton V. Joffe, MD, MMSc, Direktor des Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine im Center for Drug Evaluation and Research der FDA. “Mit der heutigen Zulassung ist Zokinvy das erste von der FDA zugelassene Medikament für diese verheerenden Krankheiten. Die FDA wird weiterhin mit den Interessengruppen zusammenarbeiten, um die Entwicklung weiterer neuer, wirksamer und sicherer Therapien für diese Patienten voranzutreiben.”

Zu den häufigsten unerwünschten Wirkungen gehörten Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Infektionen, verminderter Appetit und Müdigkeit.

Zokinvy ist kontraindiziert bei gleichzeitiger Verabreichung mit starken oder mäßigen CYP3A-Inhibitoren und -Induktoren sowie Midazolam und bestimmten cholesterinsenkenden Medikamenten. Bei einigen Patienten, die mit Zokinvy behandelt wurden, traten Anomalien bei Labortests auf, wie z. B. Veränderungen des Natrium- und Kaliumspiegels im Blut, eine verringerte Anzahl weißer Blutkörperchen und erhöhte Leberwerte.

PRF, das von der Familie von Sam Berns nach seiner Diagnose im Alter von 2 Jahren gegründet wurde, arbeitet ebenfalls mit den National Institutes of Health an der Behandlung; weltweit gibt es etwa 400 Kinder mit dieser Erkrankung. Berns starb im Jahr 2014.