Le médicament n’est pas approuvé pour une utilisation chez les patients atteints d’autres syndromes progéroïdes ou de laminopathies, a déclaré la FDA.

Eiger a commencé à fournir le médicament pour les essais cliniques en 2015, et s’est associé à PRF en 2018 dans le but de faire passer le médicament par le processus d’approbation de la FDA. La demande a reçu la désignation d’examen prioritaire et le médicament a été désigné comme un médicament orphelin et également comme une thérapie révolutionnaire. En outre, Eiger a reçu un bon d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares.

L’entreprise a déclaré que la recherche derrière la thérapie pourrait conduire à d’autres découvertes sur les maladies cardiaques ainsi que sur le processus de vieillissement.

Les patients atteints du syndrome de la progéria de Hutchinson-Gilford et des laminopathies progéroïdes connaissent une accélération des maladies cardiovasculaires due à l’accumulation de progerine défectueuse ou de protéine de type progerine dans les cellules. Le lonafarnib permet de prévenir l’accumulation de la protéine défectueuse.

L’efficacité a été démontrée chez 62 patients de 2 essais à bras unique qui ont été comparés à des patients appariés et non traités d’une étude distincte sur l’histoire naturelle. Les données basées sur les informations du registre international des patients de la PRF et des essais cliniques coordonnés par la PRF et l’hôpital pour enfants de Boston ont démontré que le lonafarnib réduisait l’incidence de la mortalité de 60 % (P = 0,0064) et augmentait la durée moyenne de survie de 2,5 ans jusqu’à la durée maximale de suivi de 11 ans.

Sans traitement, les enfants atteints de progéria meurent de maladies cardiaques à un âge moyen de 14,5 ans.

L’approbation a tenu compte des similitudes dans le mécanisme génétique sous-jacent de cette maladie et d’autres données disponibles, a déclaré la FDA.

“Le syndrome de la progéria de Hutchinson-Gilford et les laminopathies progéroïdes sont des maladies génétiques rares qui provoquent un vieillissement et une mort prématurés et ont un effet débilitant sur la vie des gens”, a déclaré Hylton V. Joffe, MD, MMSc, directeur du Bureau des maladies rares, de la pédiatrie, de la médecine urologique et de la médecine de la reproduction au Centre d’évaluation des médicaments et de recherche de la FDA. “Avec l’approbation d’aujourd’hui, Zokinvy est le premier médicament approuvé par la FDA pour ces maladies dévastatrices. La FDA continuera à travailler avec les parties prenantes pour faire avancer le développement de nouvelles thérapies supplémentaires, efficaces et sûres pour ces patients.”

Les effets indésirables les plus fréquents comprenaient des nausées, des vomissements, des diarrhées, des infections, une diminution de l’appétit et de la fatigue.

Zokinvy est contre-indiqué en cas de coadministration avec des inhibiteurs et des inducteurs forts ou modérés du CYP3A, ainsi qu’avec le midazolam et certains médicaments hypocholestérolémiants. Certains patients traités par Zokinvy ont développé des anomalies dans les tests de laboratoire, telles que des changements dans les niveaux de sodium et de potassium dans le sang, une diminution du nombre de globules blancs et une augmentation des tests sanguins du foie.

PRF, créé par la famille de Sam Berns après son diagnostic à l’âge de 2 ans, a également établi un partenariat avec les National Institutes of Health sur le traitement ; il y a environ 400 enfants dans le monde avec ce trouble. Berns est décédé en 2014.