本剤は、他のプロジェロイド症候群やラミノパチーの患者への使用は承認されていない、とFDAは述べています

アイガーは2015年に臨床試験用の本剤の供給を始め、2018年に本剤をFDA承認プロセスに通す目的でPRFと提携しました。 この申請は優先審査指定を受け、同薬はオーファンドラッグに指定され、さらにブレイクスルーセラピーにも指定されました。 さらに、アイガーは希少小児疾患優先審査券を取得しました。

同社は、この治療の背景にある研究が、老化プロセスだけでなく、心臓病に関する他の発見につながる可能性があると述べています。

Hutchinson-Gilford progeria syndromeおよびprogeroid laminopathiesの患者では、細胞内の欠陥プロゲリンまたはプロゲリン様タンパク質が蓄積され、心臓血管疾患が加速されます。 ロナファルニブは、この欠陥タンパク質の蓄積を防ぐのに有効です。

有効性は、2つの単群試験から得られた62名の患者さんと、別の自然史研究から得られたマッチした未治療の患者さんとの比較で示されました。 PRF国際患者登録とPRFとボストン小児病院が共同で実施した臨床試験の情報に基づくデータでは、ロナファルニブが死亡率を60%減少させ（P = 0.0064）、最大11年の追跡期間を通して平均生存期間を2.5年延長することが実証されました。

今回の承認では、この疾患の根本的な遺伝子メカニズムの類似性やその他の利用可能なデータを考慮したとFDAは述べています。

「ハッチンソン-ギルフォード早老症および早老性層状疾患は早期老化と死亡を引き起こすまれな遺伝病で、人々の生活に対して衰弱した影響を与えている」Hylton V…. Joffe, MD, MMScは、次のように述べています。「ハッチンソン・プロジェリア症候群とプロジェロイド・ラミノパチーは、早期の老化と死亡を引き起こし、人々の生活に深刻な影響を及ぼす希少な遺伝病です。 「本日の承認により、ゾーキンビーはこれらの壊滅的な疾患に対して初めてFDAが承認した薬剤となります。 FDAは今後も関係者と協力し、これらの患者さんのための効果的で安全な新たな治療法の開発を進めていきます」

最も一般的な副作用は、吐き気嘔吐、下痢、感染、食欲低下、疲労でした。

ゾーキンビーは強または中程度のCYP3A阻害剤および誘導剤、ミダゾラムや特定のコレステロール低下薬との併用禁忌とされています。 ゾキンビーで治療した一部の患者さんでは、血液中のナトリウムやカリウム濃度の変化、白血球数の低下、肝臓の血液検査の上昇など、臨床検査値の異常が見られました。

PRF, Sam Bernsの家族が2歳の時に診断を受けて作った、治療に関しても国立衛生研究所と提携しており、この障害を持つ子どもは世界に約400人いると言われています。 バーンズ君は2014年に亡くなりました

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