Om de overlevingspercentages en complicaties op lange termijn te vergelijken na beenmergtransplantatie (BMT) of behandeling met immunosuppressieve middelen (ISA) in de behandeling van aplastische anemie (AA) bij volwassenen en om prognostische factoren te identificeren die geassocieerd zijn met verbeterde overleving, evalueerden we 229 volwassen AA-patiënten die van 1990 tot 2001 werden behandeld met ISA en vergeleken we de resultaten met die voor 64 BMT-ontvangers. Van 156 patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) of zeer ernstige AA behandeld met ISA (antithymocyten-globuline of ATG plus cyclosporine), vertoonde 46,8% complete of gedeeltelijke respons en 7,1% had recidieven. Na een follow-up op lange termijn ontwikkelde zich elk 1 geval van acute leukemie, myelodysplastisch syndroom en paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie. Het 6-jaars overlevingspercentage was 69%. De respons op ISA, de ernst van de ziekte en een laag absoluut aantal neutrofielen (ANC) (< of = 200/mm3) werden in verband gebracht met een slechte overleving. Leeftijd van de patiënt, geslacht, initiële trombocytentelling, etiologie of behandelingsregime hadden geen significante invloed op de overleving. Cox regressie analyse toonde aan dat een laag ANC de enige variabele voorafgaand aan de behandeling was die significant geassocieerd was met slechte overleving (P = .000). Van de 64 BMT-ontvangers had 82,8% blijvende transplantatie en 12,5% mislukte transplantatie. Twintig (31,3%) van de patiënten ontwikkelden graad II tot IV acute graft-versus-host disease (GVHD), en 12 (18,8%) van de patiënten ontwikkelden chronische GVHD. Het 6-jaars overlevingspercentage was 79%. Leeftijd en geslacht van de patiënt, ernst van de ziekte, etiologie, ANC, initiële trombocytentelling en behandelingsregime hadden geen invloed op de overleving. De overleving van 83 AA-patiënten, in de leeftijd van 14 tot 40 jaar, behandeld met ISA was niet statistisch significant anders dan die van 61 volwassen AA-patiënten die BMT ondergingen (6-jaars overleving, 65% respectievelijk 79%). BMT bij volwassen AA bereikte echter een langdurige enting en een lager recidiefpercentage dan ISA. Deze resultaten suggereren dat ISA een hoog responspercentage en lange-termijn overleving kan bereiken bij patiënten met volwassen AA, ongeacht de ernst van de ziekte. Verdere studies met grotere aantallen patiënten en follow-up op lange termijn zijn nodig.