Lääkettä ei ole hyväksytty käytettäväksi potilailla, joilla on muita progeriaoireyhtymiä tai laminoopatioita, FDA sanoi.
Eiger aloitti lääkkeen toimittamisen kliinisiä tutkimuksia varten vuonna 2015, ja se solmi kumppanuuden PRF:n kanssa vuonna 2018 tavoitteenaan saada lääke FDA:n hyväksymisprosessiin. Hakemus sai Priority Review -nimityksen, ja lääke nimettiin harvinaislääkkeeksi ja myös läpimurtohoidoksi. Lisäksi Eiger sai harvinaisten lastentautien priorisointitodistuksen.
Yhtiön mukaan hoidon taustalla oleva tutkimus voi johtaa muihin löydöksiin sydänsairauksista sekä ikääntymisprosessista.
Hutchinson-Gilfordin progeriaoireyhtymää ja progeroidisia laminoopatioita sairastavilla potilailla esiintyy kiihtyneitä sydän- ja verisuonitauteja, jotka johtuvat viallisen progeriinin tai progeriinin kaltaisen proteiinin kertymisestä soluihin. Lonafarnibi auttaa estämään viallisen proteiinin kertymistä.
Hyötysuhde osoitettiin 62 potilaalla kahdesta yksihaaraisesta tutkimuksesta, joita verrattiin erillisestä luonnollista tautihistoriaa koskevasta tutkimuksesta saatuihin vastaaviin, hoitamattomiin potilaisiin. PRF:n kansainvälisestä potilasrekisteristä ja PRF:n ja Bostonin lastensairaalan koordinoimista kliinisistä tutkimuksista saatuihin tietoihin perustuvat tiedot osoittivat, että lonafarnibi vähensi kuolleisuutta 60 % (P = 0,0064) ja pidensi keskimääräistä elossaoloaikaa 2,5 vuodella maksimiseuranta-aikana, joka oli 11 vuotta.
Ilman hoitoa progeriaa sairastavat lapset menehtyvät sydänsairauteen keskimäärin 14,5 vuoden iässä.
Hyväksynnässä otettiin huomioon taudin taustalla olevan geneettisen mekanismin samankaltaisuudet ja muut saatavilla olevat tiedot, FDA:n mukaan.
“Hutchinson-Gilfordin progeriaoireyhtymä ja progeroidiset laminoopatiat ovat harvinaisia geneettisiä sairauksia, jotka aiheuttavat ennenaikaista vanhenemista ja kuolemaa ja vaikuttavat heikentävästi ihmisten elämään”, sanoi Hylton V. Joffe, MD, MMSc, FDA:n lääkearviointi- ja tutkimuskeskuksen harvinaisten sairauksien, pediatrian, urologian ja lisääntymislääketieteen osaston johtaja. “Tämänpäiväisen hyväksynnän myötä Zokinvy on ensimmäinen FDA:n hyväksymä lääke näihin tuhoisiin sairauksiin. FDA jatkaa yhteistyötä sidosryhmien kanssa edistääkseen uusien, tehokkaiden ja turvallisten hoitomuotojen kehittämistä näille potilaille.”
Yleisimpiä haittavaikutuksia olivat pahoinvointi, oksentelu, ripuli, infektio, ruokahalun heikkeneminen ja väsymys.
Zokinvy on vasta-aiheinen samanaikaisessa käytössä voimakkaiden tai keskivaikeiden CYP3A:n inhibiittoreiden ja induktoreiden sekä midatsolaamin ja eräiden kolesterolipitoisuutta alentavien lääkkeiden kanssa. Joillekin Zokinvy-hoitoa saaneille potilaille kehittyi laboratoriokokeiden poikkeavuuksia, kuten muutoksia veren natrium- ja kaliumpitoisuuksissa, alentuneita valkosolujen määriä ja kohonneita maksan verikokeita.
PRF, jonka Sam Bernsin perhe perusti sen jälkeen, kun Sam Berns sai diagnoosin hänen ollessaan 2-vuotias, on tehnyt hoitoa koskevan yhteistyökumppanuuden myös Kansallisen Terveysinstituutin (National Institutes of Health) kanssa.Maailmassa maailmassa noin 400:lla lapsella on kyseinen häiriö. Berns kuoli vuonna 2014.