A gyógyszer nem engedélyezett más progeroid szindrómában vagy laminopátiában szenvedő betegek esetében – közölte az FDA.

Az Eiger 2015-ben kezdte meg a gyógyszer szállítását a klinikai vizsgálatokhoz, és 2018-ban lépett partnerségre a PRF-fel azzal a céllal, hogy a gyógyszer átmenjen az FDA engedélyezési eljárásán. A kérelem megkapta a Priority Review jelölést, a gyógyszert pedig Orphan Drugnak és Breakthrough Therapy-nak is minősítették. Emellett az Eiger megkapta a ritka gyermekbetegségek kiemelt felülvizsgálati utalványát.

A vállalat szerint a terápia mögött álló kutatás más felfedezésekhez vezethet a szívbetegségekkel, valamint az öregedési folyamattal kapcsolatban.

A Hutchinson-Gilford progeria szindrómában és a progeroid laminopátiában szenvedő betegeknél a hibás progerin vagy progerinszerű fehérje sejtekben történő felhalmozódása miatt felgyorsult szív- és érrendszeri betegségek jelentkeznek. A lonafarnib segít megelőzni a hibás fehérje felhalmozódását.

A hatásosságot 2 egykaros vizsgálat 62 betegénél mutatták ki, akiket egy külön természetgyógyászati vizsgálatból származó, megfelelő, kezeletlen betegekkel hasonlítottak össze. A PRF nemzetközi betegregiszteréből és a PRF és a bostoni gyermekkórház által koordinált klinikai vizsgálatokból származó adatok alapján a lonafarnib 60%-kal csökkentette a halálozás előfordulását (P = .0064), és 2,5 évvel növelte az átlagos túlélési időt a 11 éves maximális követési idő alatt.

Kezelés nélkül a progériás gyermekek átlagosan 14,5 éves korukban halnak meg szívbetegségben.

A jóváhagyásnál figyelembe vették a betegség mögöttes genetikai mechanizmusának hasonlóságait és más rendelkezésre álló adatokat, közölte az FDA.

“A Hutchinson-Gilford progéria szindróma és a progeroid laminopátiák ritka genetikai betegségek, amelyek korai öregedést és halált okoznak, és gyengítő hatással vannak az emberek életére” – mondta Hylton V. Joffe, MD, MMSc, az FDA Gyógyszerértékelési és Kutatási Központjának Ritka Betegségek, Gyermekgyógyászat, Urológia és Reprodukciós Orvostudományok Hivatalának igazgatója. “A mai jóváhagyással a Zokinvy az első FDA által jóváhagyott gyógyszer ezekre a pusztító betegségekre. Az FDA továbbra is együtt fog működni az érdekeltekkel annak érdekében, hogy előmozdítsa további új, hatékony és biztonságos terápiák kifejlesztését ezen betegek számára.”

A leggyakoribb mellékhatások közé tartozott a hányinger, hányás, hasmenés, fertőzés, csökkent étvágy és fáradtság.

A Zokinvy ellenjavallt erős vagy mérsékelt CYP3A gátlókkal és induktorokkal, valamint midazolammal és bizonyos koleszterinszint-csökkentő gyógyszerekkel való együttes alkalmazás esetén. Néhány Zokinvyval kezelt betegnél laboratóriumi vizsgálati eltérések alakultak ki, például a vér nátrium- és káliumszintjének változása, a fehérvérsejtszám csökkenése és a májvérvizsgálatok emelkedése.

A Sam Berns családja által a 2 éves korában felállított diagnózis után létrehozott PRF a National Institutes of Health-szel is együttműködött a kezelésben; világszerte körülbelül 400 gyermek szenved a rendellenességben. Berns 2014-ben halt meg.