Aby porównać wskaźniki przeżycia i długoterminowe powikłania po przeszczepieniu szpiku kostnego (BMT) lub leczeniu środkami immunosupresyjnymi (ISA) w zarządzaniu niedokrwistością aplastyczną dorosłych (AA) i zidentyfikować czynniki prognostyczne związane z poprawą przeżycia, oceniliśmy 229 dorosłych pacjentów AA leczonych ISA od 1990 do 2001 roku i porównaliśmy wyniki z tymi dla 64 odbiorców BMT. Spośród 156 pacjentów z ciężką anemią aplastyczną (SAA) lub bardzo ciężką AA leczonych ISA (globulina antytymocytowa lub ATG plus cyklosporyna), 46,8% wykazało całkowitą lub częściową odpowiedź, a 7,1% miało nawroty. Po długotrwałej obserwacji rozwinęły się po jednym przypadku ostrej białaczki, zespołu mielodysplastycznego i napadowej nocnej hemoglobinurii. Wskaźnik 6-letniego przeżycia wyniósł 69%. Odpowiedź na ISA, ciężkość choroby i niska bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) (< lub = 200/mm3) były związane z gorszym przeżyciem. Wiek pacjenta, płeć, wyjściowa liczba płytek krwi, etiologia i schemat leczenia nie miały istotnego wpływu na przeżycie. Analiza regresji Coxa wykazała, że niska ANC była jedyną zmienną przed leczeniem istotnie związaną z gorszym przeżyciem (P = .000). Spośród 64 biorców BMT, 82,8% miało trwały engraftment, a 12,5% doświadczyło niepowodzenia przeszczepu. U 20 (31,3%) pacjentów rozwinęła się ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia II do IV, a u 12 (18,8%) pacjentów rozwinęła się przewlekła GVHD. Wskaźnik 6-letniego przeżycia wyniósł 79%. Wiek i płeć pacjentów, stopień zaawansowania choroby, etiologia, ANC, wyjściowa liczba płytek krwi i schemat leczenia nie miały wpływu na przeżycie. Przeżycie 83 chorych AA w wieku od 14 do 40 lat leczonych ISA nie różniło się istotnie statystycznie od przeżycia 61 dorosłych chorych AA poddanych BMT (6-letnie przeżycie odpowiednio 65% i 79%). Jednakże BMT u dorosłych AA pozwoliła na uzyskanie długotrwałego przeszczepu i mniejszego odsetka nawrotów niż ISA. Wyniki te sugerują, że ISA pozwala na uzyskanie wysokiego odsetka odpowiedzi i długoterminowego przeżycia wśród pacjentów z AA u dorosłych, niezależnie od stopnia zaawansowania choroby. Potrzebne są dalsze badania z większą liczbą pacjentów i długoterminową obserwacją.