O medicamento não é aprovado para uso em pacientes com outras síndromes de progeroides ou laminopatias, disse a FDA.
Eiger começou a fornecer o medicamento para ensaios clínicos em 2015, e fez uma parceria com a PRF em 2018 com o objetivo de obter o medicamento através do processo de aprovação da FDA. O pedido recebeu a designação de Revisão Prioritária e o medicamento foi designado como um Medicamento Órfão e também como uma Terapia de Revelação. Além disso, Eiger recebeu um voucher de revisão prioritária para doenças pediátricas raras.
A empresa disse que a pesquisa por trás da terapia poderia levar a outras descobertas sobre doenças cardíacas, bem como ao processo de envelhecimento.
Pacientes com síndrome de progeria Hutchinson-Gilford e laminopatias com progeroides experimentam doenças cardiovasculares aceleradas pelo acúmulo de progerina defeituosa ou proteína semelhante à progerina nas células. Lonafarnib ajuda a prevenir o acúmulo da proteína defeituosa.
Eficácia foi demonstrada em 62 pacientes de 2 ensaios com um único braço que foram comparados com pacientes não tratados de um estudo de história natural separado. Dados baseados em informações do Registro Internacional de Pacientes de PRF e ensaios clínicos co-coordenados por PRF e Boston Children’s Hospital demonstraram que o lonafarnib reduziu a incidência de mortalidade em 60% (P = .0064) e aumentou o tempo médio de sobrevida em 2,5 anos através do tempo máximo de seguimento de 11 anos.
Sem tratamento, crianças com progeria morrem de doença cardíaca com uma idade média de 14,5 anos.
A aprovação levou em conta as semelhanças no mecanismo genético subjacente a esta doença e outros dados disponíveis, disse a FDA.
“A síndrome de Hutchinson-Gilford progeria e as laminopatias progesteróides são doenças genéticas raras que causam o envelhecimento precoce e a morte e têm um efeito debilitante na vida das pessoas”, disse Hylton V. Joffe, MD, MMSc, director do Gabinete de Doenças Raras, Pediatria, Urologia e Medicina Reprodutiva do Centro de Avaliação e Investigação de Medicamentos da FDA. “Com a aprovação de hoje, Zokinvy é o primeiro medicamento aprovado pela FDA para estas doenças devastadoras”. A FDA continuará a trabalhar com as partes interessadas para avançar no desenvolvimento de novas terapias adicionais, eficazes e seguras para estes pacientes”
Os efeitos adversos mais comuns incluem náuseas vômitos, diarréia, infecção, diminuição do apetite e fadiga.
Zokinvy está contra-indicado para co-administração com inibidores e indutores fortes ou moderados de CYP3A, bem como midazolam e certos medicamentos para baixar o colesterol. Alguns pacientes tratados com Zokinvy desenvolveram anormalidades nos testes laboratoriais, tais como alterações nos níveis de sódio e potássio no sangue, diminuição da contagem de glóbulos brancos e aumento dos exames de sangue no fígado.
PRF, criado pela família de Sam Berns após seu diagnóstico aos 2 anos de idade, também fez parceria com os Institutos Nacionais de Saúde no tratamento; há cerca de 400 crianças em todo o mundo com o distúrbio. Berns morreu em 2014.