Läkemedlet är inte godkänt för användning hos patienter med andra progeroida syndrom eller laminopatier, enligt FDA.
Eiger började leverera läkemedlet för kliniska prövningar 2015 och samarbetade med PRF 2018 i syfte att få läkemedlet genom FDA:s godkännandeprocess. Ansökan fick en Priority Review-beteckning och läkemedlet utsågs till ett särläkemedel och även till en Breakthrough Therapy (genombrottsbehandling). Dessutom fick Eiger en kupong för prioriterad granskning av sällsynta barnsjukdomar.
Företaget sade att forskningen bakom behandlingen kan leda till andra upptäckter om hjärtsjukdomar samt om åldrandeprocessen.
Patienter med Hutchinson-Gilfords progeriasyndrom och progeroida laminopatier drabbas av accelererande kardiovaskulära sjukdomar på grund av uppbyggnaden av defekt progerin eller progerinliknande protein i cellerna. Lonafarnib hjälper till att förhindra uppbyggnaden av det defekta proteinet.
Effektivitet visades hos 62 patienter från 2 enarmade studier som jämfördes med matchade, obehandlade patienter från en separat naturalhistorisk studie. Data baserade på information från PRF:s internationella patientregister och kliniska prövningar som samordnades av PRF och Boston Children’s Hospital visade att lonafarnib minskade förekomsten av dödlighet med 60 % (P = 0,0064) och ökade den genomsnittliga överlevnadstiden med 2,5 år genom den maximala uppföljningstiden på 11 år.
Och utan behandling dör barn med progeria av hjärtsjukdom vid en genomsnittlig ålder av 14,5 år.
Godkännandet tog hänsyn till likheter i den underliggande genetiska mekanismen för denna sjukdom och andra tillgängliga data, sade FDA.
“Hutchinson-Gilford progeriasyndrom och progeroida laminopatier är sällsynta genetiska sjukdomar som orsakar för tidigt åldrande och död och som har en försvagande effekt på människors liv”, sade Hylton V. Joffe, MD, MMSc, chef för Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine vid FDA:s Center for Drug Evaluation and Research. “Med dagens godkännande är Zokinvy det första FDA-godkända läkemedlet för dessa förödande sjukdomar. FDA kommer att fortsätta att samarbeta med intressenter för att främja utvecklingen av ytterligare nya, effektiva och säkra terapier för dessa patienter.”
De vanligaste biverkningarna inkluderade illamående kräkningar, diarré, infektion, minskad aptit och trötthet.
Zokinvy är kontraindicerat för samtidig administrering med starka eller måttliga CYP3A-hämmare och -inducerare, samt midazolam och vissa kolesterolsänkande mediciner. Vissa patienter som behandlades med Zokinvy utvecklade avvikelser i laboratorietest, såsom förändringar i blodets natrium- och kaliumnivåer, sänkt antal vita blodkroppar och ökade leverblodprov.
PRF, som skapades av Sam Berns familj efter hans diagnos när han var 2 år gammal, samarbetade också med National Institutes of Health om behandlingen; det finns cirka 400 barn i världen med sjukdomen. Berns dog 2014.