Het medicijn is niet goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met andere progeroïde syndromen of laminopathieën, aldus de FDA.

Eiger begon in 2015 met het leveren van het medicijn voor klinische proeven, en ging in 2018 een partnerschap aan met PRF met als doel het medicijn door het goedkeuringsproces van de FDA te krijgen. De aanvraag ontving Priority Review-aanwijzing en het medicijn werd aangewezen als een weesgeneesmiddel en ook een doorbraaktherapie. Bovendien ontving Eiger een zeldzame pediatrische ziekte prioriteitsbeoordelingsvoucher.

Het bedrijf zei dat het onderzoek achter de therapie zou kunnen leiden tot andere ontdekkingen over hartaandoeningen, evenals het verouderingsproces.

Patiënten met het Hutchinson-Gilford progeria-syndroom en progeroïde laminopathieën ervaren versnelde cardiovasculaire aandoeningen als gevolg van de opbouw van defect progerine of progerine-achtig eiwit in cellen. Lonafarnib helpt de ophoping van het defecte eiwit te voorkomen.

Effectiviteit werd aangetoond bij 62 patiënten uit 2 single-arm trials die werden vergeleken met gematchte, onbehandelde patiënten uit een afzonderlijke natuurlijke geschiedenisstudie. Gegevens op basis van informatie uit het PRF International Patient Registry en klinische proeven gecoördineerd door PRF en Boston Children’s Hospital toonden aan dat lonafarnib de incidentie van sterfte met 60% (P = .0064) verminderde en de gemiddelde overlevingstijd met 2,5 jaar verlengde tot de maximale follow-up tijd van 11 jaar.

Zonder behandeling overlijden kinderen met progeria aan hartaandoeningen op een gemiddelde leeftijd van 14,5 jaar.

De goedkeuring hield rekening met overeenkomsten in het onderliggende genetische mechanisme van deze ziekte en andere beschikbare gegevens, aldus de FDA.

“Hutchinson-Gilford progeria syndroom en progeroid laminopathieën zijn zeldzame genetische ziekten die vroegtijdige veroudering en overlijden veroorzaken en een slopend effect hebben op het leven van mensen,” zei Hylton V. Joffe, MD, MMSc, directeur van het Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine in het FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Met de goedkeuring van vandaag is Zokinvy het eerste door de FDA goedgekeurde medicijn voor deze verwoestende ziekten. De FDA zal blijven samenwerken met belanghebbenden om de ontwikkeling van aanvullende nieuwe, effectieve en veilige therapieën voor deze patiënten te bevorderen.”

De meest voorkomende bijwerkingen omvatten misselijkheid braken, diarree, infectie, verminderde eetlust en vermoeidheid.

Zokinvy is gecontra-indiceerd voor gelijktijdige toediening met sterke of matige CYP3A-remmers en -inductoren, evenals midazolam en bepaalde cholesterolverlagende geneesmiddelen. Sommige patiënten die met Zokinvy werden behandeld, ontwikkelden afwijkingen in laboratoriumtests, zoals veranderingen in het natrium- en kaliumgehalte van het bloed, verlaagde witte bloedcellen en verhoogde leverbloedtests.

PRF, opgericht door de familie van Sam Berns na zijn diagnose op 2-jarige leeftijd, werkte ook samen met de National Institutes of Health aan de behandeling; er zijn wereldwijd ongeveer 400 kinderen met de aandoening. Berns overleed in 2014.